杜氏肌营养不良症是一种危害人们的健康的疾病,该病多发生于儿童,特别是男孩身上,往往跟遗传因素有关,一般来说会在孩子的3到5岁的时候出现,在孩子12岁左右失去行走能力,最终呼吸衰竭死亡。面对这类疾病我们也是有相关的药物可以治疗的,地夫可特就是一款在患者5岁之前可以使用的药物,但随着医学技术逇发展,地夫可特再次获得了美国FDA的批准用于5岁以上的患者。
美国FDA在继去年批准Eteplirsen 用于治疗杜氏营养肌不良症(DMD)患者后,今年再次批准地夫可特(商品名Emflaza)用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说,确实是一个接着一个的好消息。其实地夫可特是一个很老的糖皮质激素药物,并不是新药。只是根据临床治疗研究,新增加了治疗DMD的适应征。地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的 。在治疗的第一年,强的松比地夫可特更与体重增加相关,然而,地夫可特可能产生白内障 的风险更大。
虽然地夫可特作为治疗杜氏肌营养不良症有着不错的效果,但是药物的副作用也是同样会有,比如可以出现许多副作用,例如:脸浮肿,体重增加,食欲增加,上呼吸道感染,咳嗽,日间尿频,多毛症,向心性肥胖,高血糖等。如果患者在我们的治疗中出现了严重的不良反应,身体指标有明显的变化一定要第一时间就医进行合理的治疗。