杜氏肌营养不良症也就是我们常说的DMD，是一款比较少见的遗传性疾病，大多数情况都是发生于3到5岁的男性儿童身上，患上该病之后，患者的肌肉就会进行萎缩，最后丧失行动能力导致呼吸衰竭而死。地夫可特(deflazacort)就是一款用于我们DMD患者的治疗药物，究竟该药的疗效如何呢？下面我们一起来了解一下。
一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。12周时，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周，表明地夫可特在平均肌肉强度评估方面显著优于安慰剂组。此外，服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。
不仅如此，地夫可特在我们患者的治疗中由于有着比较好的治疗效果以外，还在试验中展现出来了非常高的用药安全性。因此美国FDA授予地夫可特快速通道地位及优先审查资格，还获得孤儿药认定（特指治疗罕见病的药物，可以享受研发生产激励政策）。最后靶向药物海外就医提醒各位如果患者在我们治疗中有相关的疑问一定时间与自己的主治医生联系，千万不要自己盲目用药。
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