泊马度胺属于免疫调节剂类抗肿瘤药物,是沙利度胺类似物,以胶囊剂型存在,常见规格为1毫克、2毫克、3毫克和4毫克。它通过优化化学结构,在保留抗肿瘤活性的同时,显著提升了活性与安全性,成为癌症治疗领域的重要药物。
其抗癌机制主要体现在三方面。直接抗肿瘤方面,能干扰肿瘤细胞信号通路与细胞周期,抑制核因子κB(NF-κB)信号通路,阻碍肿瘤细胞增殖与存活;免疫调节上,增强T细胞和自然杀伤(NK)细胞功能,抑制肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、白细胞介素-6(IL-6)等促炎性细胞因子,改善肿瘤微环境;抗血管生成作用则通过抑制血管内皮生长因子(VEGF)及其受体,减少肿瘤血管生成,切断肿瘤营养供应。
目前,泊马度胺主要获批用于治疗多发性骨髓瘤,适用于经来那度胺或蛋白酶体抑制剂治疗后,60天内病情仍进展的患者。同时,它也可用于治疗接受高效抗逆转录病毒治疗(HAART)效果不佳的艾滋病相关卡波西肉瘤患者。此外,在某些实体瘤、自身免疫性疾病等方面的治疗潜力也在探索中。
在多发性骨髓瘤治疗上,多项临床试验显示,泊马度胺联合地塞米松治疗难治复发性患者,总体缓解率达30%-60%,部分患者无进展生存期延长至6-12个月。与塞利尼索、Isatuximab等药物联用,缓解率进一步提升。针对艾滋病相关卡波西肉瘤,约30%-40%的患者接受治疗后肿瘤缓解,免疫功能有所恢复。慢性移植物抗宿主病的2期临床试验中,意向治疗分析总缓解率为47%。
泊马度胺致畸风险极高,孕妇、计划怀孕者禁用,育龄期女性需采取双重避孕措施,男性治疗及停药4周内要避孕且不捐献精液。治疗中还需警惕血液学毒性、血栓、肝功能损害、过敏、肿瘤溶解综合征、继发肿瘤、神经毒性等不良反应,定期进行相关检查与监测。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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