胆管癌预后差、治疗选择有限，而佩米替尼（Pemigatinib）作为高选择性FGFR抑制剂，通过靶向突变基因，为特定患者群体开辟了新的治疗路径。

　　佩米替尼主要适用于：经系统性治疗后进展，且基因检测确认存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。推荐剂量每日一次13.5毫克口服，连续14天，停药7天，每21天为一个周期。需空腹或随餐服用，避免破碎药片。

　　需特别关注：用药前必须通过验证方法（如NGS检测）确认FGFR2突变；治疗期间需定期监测血磷、肝功能及眼部症状；妊娠及哺乳期禁用，因其可能影响胎儿或通过乳汁传递；避免与葡萄柚汁同服，因其可能影响药物代谢。

　　在关键临床试验中，佩米替尼在FGFR2融合胆管癌患者中展现显著疗效：ORR 37%，中位缓解持续时间（DOR）9.1个月，mPFS 7个月，mOS 17.5个月。中国亚组数据显示，ORR达60%，mPFS 9.1个月，体现了亚洲人群的良好获益。安全性方面，常见副作用包括高磷血症（68%）、腹泻（35%）、疲劳（30%），多数为轻至中度，通过早期干预（如降磷药物、止泻剂）可控制。例如，某研究通过动态血磷监测和剂量调整，将严重高磷血症发生率从30%降至15%。

　　佩米替尼作为首个在中国获批的FGFR抑制剂，填补了胆管癌靶向治疗的空白。与化疗方案（如吉西他滨联合顺铂，mOS约12个月）相比，其在突变患者中显著延长生存期。尽管价格较高，但部分城市惠民保（如北京、上海等地）已将其纳入特药目录，降低患者经济负担。此外，其与免疫疗法或化疗的联合方案正在探索中，有望进一步拓展应用。

　　某65岁胆管癌患者，确诊时已转移且携带FGFR2融合，经化疗无效。接受佩米替尼治疗6个月后，肿瘤缩小50%，症状显著缓解，后续维持治疗18个月，疾病保持部分缓解。治疗期间通过剂量调整（因眼部不适降至10毫克）和定期眼科检查，副作用可控，生活质量显著提升。该案例展现了佩米替尼在难治性胆管癌中的挽救性作用。

　　佩米替尼通过精准靶向FGFR突变，为胆管癌患者提供了高效、耐受性良好的治疗选择。其破解耐药、延长生存期的优势，显著改变了该领域的治疗范式。随着更多医保覆盖和联合疗法的推进，佩米替尼有望惠及更多患者，推动胆管癌治疗向精准化、个体化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 佩米替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/