肿瘤治疗常面临基因突变多样性与耐药挑战，艾伏尼布（Ivosidenib）作为靶向IDH1突变的小分子抑制剂，通过精准干预肿瘤细胞代谢，为急性髓系白血病（AML）和胆管癌患者开辟了突破性治疗选择。

　　艾伏尼布的分子设计针对IDH1突变（如R132H、R132C等），此类突变导致IDH1酶催化活性异常，产生大量致癌代谢物2-HG，进而干扰细胞分化和DNA甲基化。艾伏尼布通过不可逆结合IDH1突变蛋白的活性位点，抑制其催化作用，恢复细胞正常代谢，促使肿瘤细胞向正常状态转化。其高选择性避免了非特异性抑制，降低系统性毒性。

　　艾伏尼布主要适用于：经基因检测确认携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，以及局部晚期或转移性胆管癌患者。推荐剂量每日一次500毫克口服，连续服用，可空腹或随餐服用，需完整吞服药片。

　　艾伏尼布作为首个在中国获批的IDH1抑制剂，填补了该领域的治疗空白。与化疗方案（如AML的阿糖胞苷联合柔红霉素，mOS约9-12个月）相比，其在突变患者中显著延长生存，且口服便利性提升患者依从性。尽管价格较高，但部分慈善项目（如患者援助计划）和惠民保（如苏州、杭州等地）已纳入报销，降低经济负担。此外，其与阿扎胞苷的联合方案在AML中展现出协同效应，进一步优化疗效。

　　某50岁胆管癌患者，携带IDH1 R132H突变，经化疗及免疫治疗无效后病情进展。改用艾伏尼布治疗4个月后，肿瘤缩小50%，生活质量改善，后续维持治疗14个月，疾病保持部分缓解。治疗期间通过剂量调整（因严重腹泻降至400毫克）和止泻药物干预，副作用可控，患者顺利完成治疗。该案例展现了艾伏尼布在难治性胆管癌中的挽救性作用。

　　艾伏尼布通过精准靶向IDH1突变，为传统治疗无效的肿瘤患者提供了高效、耐受性良好的治疗选择。其破解代谢异常、延长生存期的优势，显著改变了IDH1突变患者的治疗范式。随着更多医保覆盖和联合疗法的推进，艾伏尼布有望成为IDH1突变肿瘤治疗的重要基石，推动肿瘤治疗向精准化、个体化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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