依维替尼是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂。正常IDH1参与三羧酸循环,催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸(α-KG)。突变的IDH1会催化α-KG生成异常代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG),积累的2-HG干扰细胞代谢、表观遗传调控及分化,促进肿瘤发展。
依维替尼可与突变IDH1结合,抑制其活性,减少2-HG生成,恢复细胞正常代谢和调控,抑制肿瘤细胞增殖。
适用病症
急性髓系白血病(AML):
1、复发性或难治性AML:适用于存在IDH1突变的成年患者,为传统治疗效果不佳者提供新选择。
2、新诊断AML:75岁及以上或因合并症无法耐受强化化疗的患者,可单药或与阿扎胞苷联合使用。
3、复发性或难治性骨髓增生异常综合征(MDS):针对IDH1突变的成年患者,能改善病情,延长生存期。
4、局部晚期或转移性胆管癌:用于先前接受过治疗且IDH1突变的患者,为治疗手段有限的胆管癌提供新方案。
依维替尼推荐剂量为500mg,每日1次口服,可饭前或饭后服用,需固定时间,整片吞服。无疾病进展或耐受良好者,建议至少治疗6个月。医生会根据病情和身体状况调整剂量与疗程。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!