培美替尼（Pemigatinib）作为针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的口服抑制剂，通过精准干预肿瘤驱动基因，为晚期胆管癌患者开辟了新的生存路径。其独特的机制、明确的适应症和临床验证的疗效，正推动胆管癌治疗从“经验性化疗”转向“精准靶向”的新纪元。

　　培美替尼的作用靶点为FGFR家族，尤其是FGFR2突变。胆管癌中，FGFR2基因融合（如FGFR2-BICC1）导致受体持续激活，促进肿瘤恶性增殖。药物通过竞争性结合FGFR激酶的ATP位点，抑制其磷酸化，从而切断RAS/MAPK和PI3K/Akt等下游信号通路，遏制肿瘤生长、血管生成及侵袭转移。这种“分子开关”式的精准调控，既避免广泛抑制正常细胞，又高效抑制突变驱动的肿瘤活性。

　　培美替尼适应症明确限定于两类患者：1.FGFR2融合/重排的转移性或局部晚期胆管癌：适用于二线及以上治疗场景，临床试验中，ORR达35.5%，中位总生存期（OS）延长至12.8个月；2.罕见髓系肿瘤：如伴有FGFR1重排的髓系/淋巴增生性疾病。其获批基于FIGHT-202研究，证实对FGFR突变患者的显著生存获益，填补了该领域靶向治疗的空白。

　　用药方案需精准执行：每日13.5mg，连续14天（21天周期），整片吞服，避免压碎或咀嚼。注意事项包括：1.副作用管理：常见高磷血症（需监测血磷水平）、眼部病变（如视网膜色素改变）、指甲毒性（甲沟炎），严重时可调整剂量或暂停；2.饮食禁忌：避免大量柚子或柚子汁，以免影响药物代谢；3.特殊人群：妊娠禁用，哺乳期慎用，与强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑）合用时需调整剂量；4.漏服处理：若漏服超过4小时，跳过该剂量，按原计划继续用药，避免双倍剂量。

　　培米替尼以精准靶向FGFR为核心，为胆管癌患者提供了高效、安全且便捷的治疗方案。其突破性疗效和明确的适应症定位，不仅延长生存时间，更推动了肿瘤治疗向“基因导向”的精准化转型，为患者带来切实希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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