普拉替尼（商品名：普吉华），作为高选择性RET抑制剂，通过精准阻断致癌性RET基因变异，为局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）及甲状腺癌患者开辟了新的治疗路径。其独特的作用机制与临床验证的疗效，使其成为难治性肿瘤领域的关键突破，为患者带来显著生存获益。

　　普拉替尼的核心在于其对RET激酶的高度特异性抑制。RET基因变异（包括融合、点突变及扩增）是驱动肿瘤生长的关键因素，常见于NSCLC（发生率1%-2%）及甲状腺髓样癌（MTC）、甲状腺癌等。普拉替尼通过精准结合RET蛋白，阻断其异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖与转移。其高选择性避免了非靶向抑制，减少副作用，同时覆盖原发与继发耐药突变，降低治疗耐药性风险。这一精准靶向策略，较传统多靶点抑制剂更具疗效与安全性优势。

　　普拉替尼获批用于两类适应症：1.既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者；2.需要系统性治疗的RET突变型MTC及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。临床研究中，NSCLC患者接受普拉替尼治疗后，既往化疗组ORR达66.7%，疾病控制率（DCR）超90%；初治患者ORR更高达83.3%，DCR 86.7%，中位缓解持续时间（DOR）超过12个月。在甲状腺癌领域，其对放射性碘难治患者的客观缓解率亦达50%以上，显著改善预后。这些数据打破传统治疗局限，为无有效靶点患者提供了生存转机。

　　普拉替尼为口服胶囊，推荐每日400mg，空腹服用以优化吸收。治疗期间需定期监测血压、肝功能及血象，常见副作用包括高血压（14%为3级）、转氨酶升高、疲劳与胃肠道反应。严重不良反应如间质性肺病（发生率约2%）需立即停药并干预。需注意药物与葡萄柚的相互作用，避免同时摄入。妊娠与哺乳期禁用，治疗期间需严格避孕。通过规范化管理与剂量调整（如分次服用或暂停用药），多数副作用可控，确保患者耐受性。

　　普拉替尼的诞生，不仅填补了RET驱动肿瘤的治疗空白，更以精准医学理念重塑了难治性肺癌与甲状腺癌的治疗格局。其高效、低毒的特性，为患者提供了新的生存希望，成为靶向治疗领域的里程碑药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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