维利瑞（贝组替凡），作为首个HIF-2α抑制剂，通过精准靶向肿瘤生长的关键信号，为希佩尔-林道综合征（VHL）患者及难治性肾细胞癌患者开辟了新治疗路径。其独特机制与临床数据验证的疗效，正逐步改变此类疾病的诊疗范式。

　　维利瑞适应症明确聚焦于VHL病相关肿瘤（肾癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤）及晚期肾细胞癌（PD-1与VEGF-TKI治疗失败后）。尤其在中国，VHL患者60岁时累积外显率高达97%，且多器官受累比例高，维利瑞的获批为患者提供了急需的靶向治疗方案。例如，对于无法耐受手术或肿瘤位置复杂的血管母细胞瘤患者，该药可实现非侵入性治疗。

　　在VHL相关肾癌中，维利瑞的ORR（36.1%）较历史数据（<10%）大幅提升，且中位PFS达12.3个月。而在晚期肾癌LITESPARK-005试验中，其将疾病进展风险降低25%（HR=0.75），客观缓解率提升6倍（21.9%vs 3.5%），尽管总生存期未达统计差异，但趋势积极。相较于传统治疗如依维莫司，维利瑞在耐受性上更具优势，严重副作用（如口腔炎、感染）发生率降低40%。

　　一名30岁VHL患者，同时患有肾癌与胰腺肿瘤，经维利瑞治疗12周后肿瘤缩小28%，疼痛评分降低70%，恢复正常工作。另一项真实世界研究显示，经多线治疗失败的晚期肾细胞癌患者，使用维利瑞后中位PFS延长至6.5个月，部分患者实现肿瘤长期稳定。这些案例体现了其快速、持久的治疗效果，尤其适用于难治性群体。

　　维利瑞可与免疫治疗（如PD-1抑制剂）或抗血管生成药物联合，但需注意相互作用。例如，与仑伐替尼联合使用时，需监测血压与蛋白尿。当前临床试验正探索其联合疗法在VHL病多器官肿瘤中的增效潜力，以期进一步优化疗效。

　　维利瑞的优势体现在：①首创HIF-2α抑制剂，填补VHL病靶向治疗空白；②精准机制带来高效肿瘤控制，改善生存期与生活质量；③适应症覆盖多器官肿瘤，适用人群广泛；④口服给药便捷，剂量调整灵活；⑤副作用管理可控，患者耐受性良好。尽管需严密监测不良反应，但其为无法手术或传统治疗失败的肿瘤患者提供了新希望。

　　维利瑞的获批不仅标志着中国肿瘤精准治疗的又一里程碑，更为VHL病及晚期肾细胞癌患者带来了切实的生存获益。随着更多临床数据的积累与联合疗法的优化，其应用前景将持续拓展，助力更多患者实现长期生存与疾病控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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