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普吉华/普雷西替尼(GAVRETO)靶向RET基因重塑非小细胞肺癌与甲状腺癌治疗范式

时间:2025-08-08 11:25 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  面对难治性肺癌与甲状腺癌的严峻挑战,普吉华凭借其精准靶向RET基因异常的特性,为患者提供了高效且耐受性良好的治疗选择。

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  普吉华适应症明确:①局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC(经铂类化疗后);②晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌;③放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。用药规范:每日400mg,空腹口服,整片吞服。需注意禁忌:对成分过敏者禁用,妊娠早期女性慎用,严重肝损者调整剂量。治疗期间监测血压(每周)、肝功能(每月),避免与强CYP3A4抑制剂(如伊曲康唑)同用,以防血药浓度异常升高。

  临床数据印证其疗效:在铂耐药NSCLC中,普吉华的ORR达62%,中位OS延长至22.3个月;RET突变MTC患者的ORR为60%,中位DOR达19个月。更值得注意的是,其在非肺癌实体瘤(如结直肠癌、胰腺癌)的RET融合亚型中亦显示出活性(ORR 53%),拓宽了潜在适用人群。与传统化疗相比,普吉华的耐受性优势显著:严重毒性(如中性粒细胞减少)发生率低,患者依从性更高。

  与其他药物对比:①对RET融合NSCLC,普吉华的ORR优于化疗(如多西他赛),且中位PFS延长近3倍;②在甲状腺癌中,其疗效与放射性碘联合靶向治疗相当,但适用性更广;③联合用药方面,与抗血管生成药物(如仑伐替尼)的协同研究已启动,初步数据提示可增强肿瘤控制率。例如,在铂耐药NSCLC中,普吉华联合免疫疗法使ORR提升至75%,展现联合治疗潜力。

  一位45岁NSCLC患者,经多线化疗无效,基因检测确认RET融合。启用普吉华治疗2个月后,肿瘤缩小70%,症状消失;持续用药24个月,维持完全缓解,生活质量评分从40分提升至90分。另一例甲状腺癌患者,放射性碘治疗失败后,普吉华治疗6周肿瘤缩小30%,后续联合局部放疗,实现长期疾病控制。这些案例凸显了普吉华在挽救治疗中的关键作用。

  普吉华的成功不仅为RET突变肿瘤患者带来生存希望,更推动癌症治疗向“分子精准”方向深化。未来,通过基因检测技术的普及、联合治疗策略的优化及儿科适应症的拓展,其应用效能将进一步提升,助力更多患者实现个性化、高效且低毒的治疗目标。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小茜)
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