恩曲替尼（Entrectinib）作为全球首个兼具颅内活性的TRK/ROS1靶向药物，通过精准抑制基因突变与突破血脑屏障的双重机制，为脑转移患者及罕见突变肿瘤带来了治疗革新。

　　恩曲替尼通过特异性阻断TRK和ROS1酪氨酸激酶活性，直接抑制由基因融合引发的肿瘤生长。其分子结构优化的血脑屏障穿透能力，使药物在中枢神经系统的浓度足以抑制肿瘤细胞，临床数据显示颅内ORR达100%。这一机制不仅解决了脑转移治疗中的药物递送难题，更避免了传统治疗（如手术、放疗）对患者生活质量的影响，实现“全身+中枢”的同步控制。

　　适应症明确：①NTRK融合阳性实体瘤：适用于成人及儿童（1个月及以上）患者，涵盖肉瘤、乳腺癌、胃肠肿瘤等多种类型；②ROS1阳性晚期NSCLC。用药细节需注意：每日一次600mg口服，整粒吞服，避免掰开或咀嚼。儿童剂量依体表面积调整，需定期监测副作用（如认知障碍、骨折等罕见严重反应），妊娠或哺乳期禁用，肝功能不全者需调整剂量。

　　临床数据凸显其优势：NTRK融合阳性实体瘤全球ORR 57.4%，中位PFS超30个月；ROS1阳性NSCLC颅内病灶患者ORR达80%，一线治疗mOS突破47.7个月。尤为关键的是，其跨瘤种适用性在肉瘤、结直肠癌等罕见突变类型中同样有效，打破了传统治疗按肿瘤类型划分的局限。此外，恩曲替尼的“颅内活性”使患者无需依赖局部治疗，即可实现中枢病灶长期缓解，降低复发风险。

　　恩曲替尼通过“靶向精准+中枢渗透”的双重突破，不仅为TRK/ROS1突变患者提供了高效治疗，更推动了泛瘤种治疗理念的实践。其颅内活性特性改变了脑转移患者的治疗范式，未来或成为此类患者的首选方案。随着基因检测技术的普及与更多临床数据的积累，恩曲替尼有望在罕见突变肿瘤领域发挥更大价值，助力癌症治疗迈向精准化新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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