面对实体瘤治疗中的耐药与难治性挑战，拉罗替尼（Larotrectinib）凭借其对NTRK基因融合的精准靶向作用，为成人及儿童患者带来了颠覆性的治疗选择。

　　拉罗替尼的治疗逻辑基于NTRK基因融合的生物学特性。当NTRK基因与其他基因融合时，其编码的TRK蛋白持续激活，触发细胞增殖与存活信号。拉罗替尼作为ATP竞争性抑制剂，特异性结合TRK激酶结构域，抑制其磷酸化与下游通路（如PLCγ、PI3K、MAPK），从而阻止肿瘤生长。这一机制的关键在于“靶点专一性”，避免了对非融合细胞的干扰，因此副作用相对可控。

　　适应症明确：专用于经分子检测确认的NTRK融合阳性实体瘤患者，涵盖肺癌、黑色素瘤、胃肠癌、婴儿纤维肉瘤等17种肿瘤类型。用药方法：每日口服100mg两次，可与或不与食物同服。需注意：①用药前必须通过NGS或PCR等方法确认融合类型；②监测中枢神经系统反应（如认知障碍）、肝毒性及胚胎毒性，妊娠女性需避孕；③严重副作用（如3级肝损伤）需暂停用药并调整剂量。

　　临床数据展现其卓越疗效：在汇总分析中，拉罗替尼的ORR达80%，其中完全缓解（CR）率11%，中位DoR 43.3个月。例如，甲状腺癌患者ORR 63%（脑转移者达100%），软组织肉瘤ORR 74%，肺癌ORR 83%。值得注意的是，其疗效与肿瘤类型无关，且对儿童患者同样有效——例如，婴儿纤维肉瘤的ORR达78%，中位DoR超3年。此外，其长期随访数据显示，48个月生存率高达66%，显著延长了患者生存时间。

　　拉罗替尼的上市标志着癌症治疗从“组织类型驱动”向“基因驱动”的深刻转型。其“不分瘤种、靶向融合”的特性，为NTRK突变患者提供了高效、低毒的治疗选择，显著改善了预后。未来，随着基因检测技术的普及与更多联合疗法的验证，拉罗替尼有望进一步扩大受益人群，推动癌症治疗进入更精准、个体化的新纪元。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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