急性髓系白血病（AML）作为恶性血液肿瘤，常因高侵袭性与治疗耐药性导致预后不佳。吉妥珠单抗（MYLOTARG）作为一种抗体药物偶联物（ADC），通过精准靶向肿瘤细胞，将化疗药物直接递送至病灶，为CD33阳性AML患者提供了突破性的治疗选择，显著改善了疾病缓解率与生存预期，成为精准医学在血液肿瘤领域的典范。

　　吉妥珠单抗的核心机制在于其“抗体+药物”的双重结构：抗体部分特异性识别白血病细胞表面的CD33抗原（一种在90%AML患者中过度表达的蛋白），药物部分为强效化疗剂卡奇霉素（一种DNA损伤剂）。当药物与CD33结合后，复合物被内化进入癌细胞，卡奇霉素在细胞内释放，通过诱导双链DNA断裂，触发细胞凋亡。这种设计既避免了传统化疗对正常细胞的广泛损伤，又通过精准靶向提高疗效，降低系统性毒性。

　　药物主要适用于两类人群：一是新诊断的CD33阳性AML成人及儿童患者（≥1个月），尤其是无法耐受强化化疗的老年或体弱群体；二是复发或难治性CD33阳性AML患者。其适应症精准覆盖传统治疗难以控制的病例，为多线失败者提供新的生存机会。

　　吉妥珠单抗以静脉输注方式给药，具体方案依据患者类型与联合治疗而异。成人新诊断患者通常与化疗（如柔红霉素+阿糖胞苷）联合使用，诱导周期为第1、4、7天给药3mg/m²，巩固周期则于第1天给药；单药方案中，诱导期剂量为6mg/m²（第1天）和3mg/m²（第8天），后续每4周2mg/m²维持。儿童剂量依据体表面积调整，需严格遵循医嘱。用药前需预处理（如对乙酰氨基酚、苯海拉明及皮质类固醇）以预防输注反应，治疗期间密切监测血象与肝肾功能。

　　患者需警惕以下风险：1.肝毒性：药物可能导致静脉闭塞性肝病（VOD），需定期检测肝功能，异常时调整剂量或停药；2.出血与感染：因抑制骨髓功能，需监测血细胞计数，严重出血时需立即干预；3.输注反应：包括过敏反应与低血压，输注期间需全程监护；4.胚胎毒性：妊娠禁用，治疗期间及停药后需避孕。此外，避免与延长QT间期的药物联用，以免引发心脏问题。患者需配合医生动态调整方案，通过支持治疗（如输血、抗感染）管理副作用。

　　吉妥珠单抗通过精准靶向与高效化疗药物的结合，为急性髓系白血病患者提供了突破传统治疗局限的新路径。其显著的疗效、可控的副作用及灵活的用药方案，正改变高危或耐药患者的生存格局。然而，药物需在专业血液肿瘤团队管理下使用，通过严密监测与个体化调整实现最佳获益。随着更多临床数据的积累，吉妥珠单抗有望进一步优化AML治疗策略，为患者带来更长久的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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