在甲状腺癌的治疗格局中，分化型甲状腺癌对放射性碘敏感，但髓样癌和未分化癌缺乏有效系统治疗手段。凡德他尼作为针对RET通路的靶向药物，在晚期甲状腺髓样癌的治疗中占据重要地位。其不仅抑制肿瘤细胞自身的增殖信号，还通过阻断血管生成通路，形成双重抗肿瘤效应。这种多靶点特性使其在控制局部进展和远处转移方面表现出显著优势，尤其适用于携带RET突变的患者。

　　凡德他尼适用于无法手术或转移性甲状腺髓样癌患者，无论是否具有遗传背景。研究证实，凡德他尼可显著延长无进展生存期，缓解肿瘤相关症状，如腹泻、面部潮红和骨痛。在一项开放标签研究中，患者中位缓解持续时间为24.7个月，5年生存率约为60%。一位52岁男性患者因持续性腹泻和颈部肿块确诊为晚期MTC，基因检测显示RET M918T突变，使用凡德他尼后3个月内症状明显缓解，影像学评估显示肝转移灶缩小，治疗维持18个月后仍稳定。

　　凡德他尼每日口服一次，剂量为300毫克，建议固定时间服用以维持血药浓度。治疗期间需每4-6周监测心电图、电解质和肝功能。腹泻是常见副作用，可使用洛哌丁胺对症处理；皮疹多为轻度，局部护理即可。若出现QT间期超过500ms或尖端扭转型室性心动过速，应立即停药。高血压可通过标准降压药控制。

　　与其他靶向药相比，凡德他尼对RET的抑制更具特异性，相较于卡博替尼等广谱抑制剂，其在RET驱动型肿瘤中疗效更明确。与免疫治疗相比，其起效更快，且不依赖肿瘤微环境的免疫状态。在联合策略中，凡德他尼与生长抑素类似物联用可能增强对症状的控制。

　　患者应避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，因其可升高药物血药浓度。同时避免与CYP3A4强抑制剂或诱导剂联用。手术前后需暂停用药至少一周。若长期使用，需关注骨密度变化，必要时补充钙和维生素D。

　　凡德他尼以其精准的分子靶向作用和显著的临床获益，为晚期甲状腺髓样癌患者提供了可持续的治疗选择。在规范用药和严密监测下，其安全性可控，疗效明确。患者应在专业医疗团队指导下坚持治疗，及时报告不良反应，争取最佳治疗结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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