在甲状腺癌的多种亚型中，甲状腺髓样癌（MTC）因其起源于滤泡旁细胞且常与遗传性综合征相关，治疗策略长期受限。传统放化疗对其疗效不佳，而手术是唯一可能根治的手段，但多数患者在确诊时已发生局部侵犯或远处转移。凡德他尼作为一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够选择性抑制RET、VEGFR和EGFR等多种信号通路，其中对RET突变的强效抑制使其成为晚期MTC患者的重要治疗选择。其作用机制在于阻断肿瘤细胞的异常信号传导，抑制增殖、诱导凋亡，并减少肿瘤血管生成，从而延缓疾病进展。

　　凡德他尼适用于无法手术切除、局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成人患者，尤其适用于携带RET基因突变的遗传性或散发性MTC。临床研究数据显示，在一项纳入331例患者的III期试验中，凡德他尼组的中位无进展生存期达到22.6个月，显著优于安慰剂组的16.4个月，疾病进展风险降低44%。客观缓解率为44%，包括部分缓解和疾病稳定。一位45岁女性因颈部肿块就诊，确诊为转移性MTC，基因检测发现RET V804M突变，在接受凡德他尼治疗后3个月，肿瘤体积缩小35%，血清降钙素和癌胚抗原水平显著下降，症状明显缓解，治疗持续20个月后仍维持稳定。

　　凡德他尼以每日一次口服方式给药，推荐剂量为300毫克，可空腹或与低脂饮食同服。治疗期间需定期监测心电图、电解质、肝功能和甲状腺功能。常见不良反应包括腹泻、皮疹、高血压、疲劳和食欲减退，多数为轻中度，可通过支持治疗或剂量调整控制。需特别关注QT间期延长的风险，治疗前及治疗期间应进行心电图评估，避免与已知延长QT间期的药物联用。若出现3级以上心律失常或严重腹泻，应暂停用药并评估。

　　与其他MTC治疗药物相比，凡德他尼在RET通路的抑制更具选择性，相较于多靶点药物如卡博替尼，其对EGFR的额外抑制可能增强对某些耐药机制的覆盖。与仅靶向VEGFR的药物相比，凡德他尼对RET的直接作用使其在遗传性MTC中更具优势。一位38岁男性因多发性内分泌腺瘤2型（MEN2B）确诊MTC，术后复发并出现肺转移，使用凡德他尼后肺部病灶稳定，症状改善，生活质量显著提高。

　　治疗过程中，患者应保持电解质平衡，尤其注意钾、镁水平。育龄期患者应采取有效避孕措施。若治疗中断超过两周，重启时可考虑从较低剂量开始。耐药通常在1-2年后出现，可能与继发性RET突变有关，此时可考虑换用新一代RET抑制剂。

　　凡德他尼的问世为晚期甲状腺髓样癌患者提供了重要的系统性治疗手段。其精准的靶向机制、明确的生存获益和可控的安全性，使其成为MTC管理中的关键药物。在个体化治疗原则下，结合基因检测和全面评估，科学应用凡德他尼，有助于延长患者生存期并提升生活质量。患者应在肿瘤专科医生指导下规范用药，积极配合随访，实现长期疾病控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：凡德他尼(VANDETANIB)针对甲状腺髓样癌的疗效显著？

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