普纳替尼在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病治疗中同样展现出显著疗效。这类疾病侵袭性强、预后差，且容易对传统酪氨酸激酶抑制剂产生耐药。普纳替尼通过其强效的BCR-ABL抑制活性，能够为复发难治患者提供疾病控制机会，甚至为后续接受异基因造血干细胞移植创造条件。
在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者中，普纳替尼可作为单药或与化疗联合使用。研究数据显示，在既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗的复发难治患者中，普纳替尼单药治疗的完全血液学缓解率达到41%，主要分子学缓解率为38%。对于适合强化治疗的患者，普纳替尼与化疗联合可进一步提高缓解深度。与不能有效抑制T315I突变的其他酪氨酸激酶抑制剂相比，普纳替尼在克服耐药方面具有明显优势。此外，其良好的中枢神经系统渗透性，使其对预防或治疗中枢神经系统复发也有一定价值。
一位28岁费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的治疗历程印证了其作用。该患者在诱导化疗联合达沙替尼缓解后早期复发，骨髓微小残留病检测阳性。基因测序发现T315I突变，遂换用普纳替尼联合Hyper-CVAD方案中的A部分化疗。再诱导治疗结束后评估达到完全缓解，且微小残留病转为阴性。成功桥接至异基因造血干细胞移植，移植后继续以低剂量普纳替尼维持治疗，现已无病生存超过三年。这个案例表明，普纳替尼能够有效克服由T315I突变导致的耐药，为高危患者争取移植机会。虽然治疗期间需密切监测心血管事件和胰腺炎等风险，但其强效的抗白血病活性为难治患者提供了重要的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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