在非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种实体瘤中，RET基因融合是一个明确的致癌驱动因素。过去，携带这种基因变异的患者缺乏高效的特异性靶向药物，治疗选择有限。普雷西替尼的出现改变了这一局面，它是一种强效、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，能够精准地阻断由RET融合或突变蛋白发出的异常信号，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖，最终导致肿瘤缩小。
普雷西替尼适用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人患者，以及放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌成人患者。关键临床试验数据展现了其卓越的疗效，在初治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，客观缓解率非常高；对于既往接受过铂类化疗的患者，同样能诱导出显著且持久的肿瘤缓解。更令人鼓舞的是，它对已发生脑转移的病灶也显示出良好的控制能力。
患者每日一次空腹口服普雷西替尼。与传统的多靶点激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET靶点的选择性极高，这种精准性使得其脱靶效应相关的不良反应（如高血压、手足皮肤反应）发生率相对较低。其常见副作用包括便秘、高血压、疲劳等，但大多可控。有临床案例显示，一位晚期RET融合阳性非小细胞肺癌患者，确诊时已伴有脑转移，传统治疗方案效果不佳。经基因检测后使用普拉替尼治疗，数个周期后复查显示肺部原发灶和脑部转移灶均显著缩小，相关咳嗽、头痛症状基本消失，生活质量得到极大改善。普拉替尼为RET驱动型肿瘤患者提供了一种有效且耐受性良好的精准治疗选择，显著改善了他们的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)是为RET突变患者优化治疗舒适度的口服靶向选择
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