皮肤T细胞淋巴瘤是一种原发于皮肤的罕见非霍奇金淋巴瘤，早期病变可能仅限于皮肤，但晚期会侵犯淋巴结和内脏，传统治疗挑战巨大。伏立诺他是组蛋白去乙酰化酶抑制剂类药物的代表，它通过抑制HDAC的活性，导致组蛋白高度乙酰化，染色质结构变得松弛，从而激活某些基因的转录，例如诱导细胞周期停滞和细胞凋亡的基因，最终促使肿瘤细胞分化、凋亡，而正常细胞受影响较小。
伏立诺他适用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤病变，常用于其他治疗无效或病情反复的患者。该药为口服胶囊。常见副作用包括胃肠道反应、血小板减少、味觉障碍等。此外，它可能引起心电图QT间期延长和血钾降低，需定期监测心电图和电解质。一个较为特殊的副作用是深静脉血栓和肺栓塞，风险需要警惕。
关键临床试验结果显示，伏立诺他对晚期皮肤T细胞淋巴瘤患者有效，部分患者可实现肿瘤缩小或症状减轻。与传统化疗药物无差别杀伤增殖细胞不同，伏立诺他作为表观遗传调控药物，作用机制新颖，靶向性更强。有临床案例表明，一位病程多年、多种外用及全身治疗后病情仍进展的患者，皮肤广泛浸润、剧烈瘙痒，开始口服伏立诺他后，皮肤病变逐渐变平、颜色变淡，瘙痒症状显著减轻，生活质量得到明显改善，病情获得了一段有价值的稳定期。
伏立诺他的问世，标志着表观遗传治疗在肿瘤领域实现了从理论到临床的突破。它为对传统疗法耐药的皮肤T细胞淋巴瘤患者提供了一种新的口服靶向治疗选择，虽然不能治愈疾病，但能够有效控制皮肤症状，延缓病情进展，为患者带来了新的希望和生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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