凡德他尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够同时抑制多种与肿瘤生长和血管生成相关的受体酪氨酸激酶活性，主要包括表皮生长因子受体、血管内皮生长因子受体2和3以及转染重排激酶。在甲状腺髓样癌中，转染重排激酶的异常激活是其重要的驱动因素。凡德他尼通过抑制转染重排激酶，可以直接阻断肿瘤细胞的增殖和存活信号。同时，其抑制血管内皮生长因子受体的作用，能够减少肿瘤新生血管的形成，切断肿瘤的营养供给；而抑制表皮生长因子受体也可能带来额外的抗肿瘤效应。这种多靶点作用旨在从多个途径协同抑制肿瘤生长和转移。

　　该药物适用于治疗症状性或进展性、无法手术切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成人患者。关键临床试验显示，与安慰剂相比，凡德他尼治疗能显著延长患者的无进展生存期，并提高客观缓解率。常见的不良反应与其多靶点抑制特性广泛相关，包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、疲劳、食欲下降和腹痛等。其中，腹泻、皮肤毒性和高血压是较为突出且需要积极管理的副作用。此外，可能发生心电图QT间期延长和心力衰竭等严重不良反应，治疗期间需定期监测心电图和心脏功能。

　　在晚期甲状腺髓样癌的治疗中，凡德他尼是首个获批的靶向药物，为这一罕见但侵袭性强的癌症类型提供了重要的系统治疗选择。与传统化疗相比，其靶向治疗具有更好的疗效和耐受性。凡德他尼的多靶点特性，特别是对转染重排激酶和血管内皮生长因子受体的双重抑制，是其发挥疗效的基础。尽管后来出现了更特异性抑制转染重排激酶的药物，但凡德他尼在特定临床研究和实践中仍占有一席之地。其应用，开启了甲状腺髓样癌靶向治疗的时代。然而，其不良反应谱较广，特别是心脏毒性和皮肤胃肠道反应，要求治疗必须在医生严密监测下进行，及时干预不良反应，并评估获益风险比。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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