奥格西韦奥是一种口服、选择性γ-分泌酶抑制剂，其作用机制旨在干预与硬纤维瘤发病密切相关的Wnt/β-连环蛋白信号通路，在绝大多数硬纤维瘤患者中，存在连环蛋白基因的激活突变，该突变阻止了其编码的β-连环蛋白蛋白的正常降解。γ-分泌酶是参与Notch信号通路等多个跨膜蛋白切割的蛋白复合物，但其部分底物也被认为可能间接影响β-连环蛋白的稳定性。奥格西韦奥通过抑制γ-分泌酶的活性，可能干扰了连环蛋白突变蛋白的稳定性或其相关的信号传递，从而降低细胞核内β-连环蛋白的异常积累，减弱其对下游促增殖靶基因的转录激活，最终达到抑制硬纤维瘤细胞增殖、促使肿瘤稳定或缩小的治疗目的。

　　该药物被批准用于治疗需要全身性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。在关键临床研究中，与安慰剂相比，奥格西韦奥治疗显著提高了患者的客观缓解率，并延长了无进展生存期，许多患者的肿瘤停止生长或出现缩小，疼痛等症状也得到改善。常见的不良反应主要与药物对γ-分泌酶其他生理功能的干扰有关，包括腹泻、恶心、疲劳、皮疹、口腔炎、食欲下降、头痛、腹痛等。大多数不良反应为轻至中度，可通过支持治疗或剂量调整进行管理。

　　硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不发生转移的间叶组织肿瘤，传统治疗以手术和放疗为主，但术后复发率高，且对于无法手术或放疗的进展性患者，缺乏标准的全身性药物。奥格西韦奥的获批，为这类患者提供了首个经随机对照试验证实有效的系统性口服靶向治疗选择。与传统的细胞毒性化疗或非甾体抗炎药等经验性治疗相比，奥格西韦奥是基于对疾病分子机制的深入理解而开发的靶向药物，其疗效更具可预测性。虽然其确切的作用机制仍在深入研究中，但临床数据明确证实了其控制肿瘤生长的有效性。奥格西韦奥的出现，改变了硬纤维瘤的治疗格局，使得许多患者可以避免手术或推迟手术，尤其适用于肿瘤进展或引起症状的患者。治疗期间需关注胃肠道等不良反应，并定期进行影像学评估以监测疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥格西韦奥(OGSIVEO/LUCINIROGACESTAT)是硬纤维瘤靶向治疗的首个获批药物

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