艾伏尼布是一种口服靶向药物，专门抑制异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变，通过降低2-羟戊二酸水平，诱导白血病细胞分化。IDH1突变在急性髓系白血病中约占6%-10%，在胆管癌中也有发现。该突变导致代谢产物2-羟戊二酸异常积累，抑制细胞分化，促进肿瘤发生。艾伏尼布通过抑制突变IDH1酶活性，降低2-羟戊二酸水平，恢复细胞正常分化能力。
艾伏尼布适用于携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及局部晚期或转移性胆管癌患者。该药每日一次口服500毫克，可与食物同服或空腹服用。治疗期间需定期监测肝功能、心电图等。
在临床试验中，艾伏尼布在急性髓系白血病患者中显示出显著疗效。在既往接受过治疗的患者中，完全缓解率达30.4%，复合完全缓解率达42.4%。中位缓解持续时间为8.2个月，中位总生存期为9.3个月。在胆管癌患者中，客观缓解率为15%，疾病控制率达53%。该药最常见的不良反应包括分化综合征、QT间期延长、恶心、腹泻等，多为1-2级。与传统的化疗相比，艾伏尼布作为靶向治疗，其作用机制独特，通过诱导分化而非直接杀伤细胞，副作用谱相对较轻。艾伏尼布的上市，为IDH1突变肿瘤患者提供了精准的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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