西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒（商品名Fyarro）于2021年11月获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗不可切除的局部晚期或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤（PEComa）的靶向药物，为这一罕见且侵袭性强的软组织肉瘤患者提供了新的治疗选择。该药物采用创新的纳米颗粒技术，将西罗莫司与人白蛋白结合，显著提高了药物的肿瘤靶向性和生物利用度，在PEComa治疗领域实现了从无到有的突破。

　　其作用机制核心在于抑制雷帕霉素激酶机械靶标（mTOR），这一信号通路在PEComa等多种肿瘤中通常失调，控制着细胞存活、生长和增殖等关键过程。西罗莫司通过与亲免素FK结合蛋白12结合，形成免疫抑制复合物，进而抑制mTOR复合物1的激活，从而减少细胞增殖、血管生成和葡萄糖摄取。与传统mTOR抑制剂相比，西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒通过纳米颗粒技术实现了更好的肿瘤内药物积累，能够更有效地关闭mTOR信号通路开关，发挥更强的抗肿瘤活性。

　　该药物适用于不可切除的局部晚期或转移性恶性PEComa成年患者。推荐剂量为100mg/m²，在每个21天周期的第1天和第8天静脉输注30分钟以上，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。治疗前需使用20mL 0.9%氯化钠注射液重构冻干粉，重构后的悬浮液应呈乳状且均匀，无可见颗粒。若出现不良反应或与CYP3A4/P-gp抑制剂合用时需调整剂量。该药物需在2°C至8°C冷藏保存，重构后应在6小时内使用。

　　临床研究数据显示，在AMPECT试验中，31例局部晚期不可切除或转移性恶性PEComa患者接受西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒治疗后，客观缓解率达到39%，其中2名患者实现了完全缓解。中位随访36个月时，92%的缓解者缓解持续时间≥6个月，67%≥12个月，58%≥2年。这些数据表明该药物为PEComa患者提供了持久的疾病控制。安全性方面，最常见的不良反应包括口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻等，多为轻中度，可通过对症治疗或剂量调整管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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