沃拉西地尼（商品名：Voranigo）于2024年8月获FDA批准上市，2025年9月获欧盟批准，是全球首个用于治疗携带IDH1/2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的口服靶向药物，适用于12岁及以上的成人和儿童患者。

　　沃拉西地尼是一种口服IDH1/2双重抑制剂，通过选择性结合突变型IDH1/2活性位点，抑制酶活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成。突变型IDH1/2会催化生成过量2-HG，导致DNA甲基化异常、细胞分化受阻并促进肿瘤增殖。沃拉西地尼通过降低肿瘤微环境中2-HG浓度，逆转表观遗传异常，恢复细胞正常分化，同时抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，保留正常细胞功能。

　　INDIGO III期临床试验是验证沃拉西地尼疗效的关键研究。该研究纳入331例术后IDH1/2突变2级弥漫性脑胶质瘤患者，随机分至沃拉西地尼组（40mg每日一次）或安慰剂组。结果显示，沃拉西地尼组的中位无进展生存期达到27.7个月，较安慰剂组的11.1个月显著延长，疾病进展风险显著降低。该研究还证实沃拉西地尼可显著延缓后续放化疗需求，为低级别胶质瘤患者提供了术后靶向维持治疗的新选择。

　　推荐剂量为体重≥40公斤的患者每日一次口服40毫克，体重<40公斤的患者每日一次口服20毫克。可随餐或空腹服用，用水整粒吞服，不可分裂、粉碎或咀嚼片剂。若漏服一剂，应在发现后6小时内尽快补服；若漏服时间超过6小时，则跳过该剂量，按原计划服用下一剂。若服药后出现呕吐，无需补服，在预定时间继续服用下一剂。

　　常见不良反应包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心、癫痫发作等。肝转氨酶升高是需重点关注的不良反应，可能导致肝功能衰竭、肝坏死和自身免疫性肝炎。治疗前2个月需每2周监测一次肝功能（AST、ALT、GGT、总胆红素和碱性磷酸酶），治疗前2年内每月监测一次肝功能，并根据临床指征进行更频繁的检查。如出现肝转氨酶升高，应根据严重程度减少剂量、暂停或永久停用。

　　沃拉西地尼的上市填补了低级别胶质瘤术后靶向维持治疗的空白，为IDH突变型胶质瘤患者提供了首个系统性靶向口服药物选择。与传统治疗方案相比，该药物可显著延长无进展生存期并推迟放化疗时机，改善患者生活质量，是胶质瘤治疗领域的重要突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：沃拉西地尼/沃拉西德尼(Voranigo/vorasidenib)为 IDH1/2 突变胶质瘤患者照亮康复希望

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