急性髓系白血病的治疗充满挑战，尤其对于复发难治或特定人群，需要新的治疗思路。吉妥单抗将靶向治疗与细胞毒药物巧妙结合，为部分患者提供了新的可能。吉妥珠单抗是一种抗体药物偶联物，由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性药物卡奇霉素偶联而成。CD33抗原在高达90%的急性髓系白血病患者的白血病原始细胞表面表达。吉妥单抗能特异性识别并结合CD33阳性细胞，随后被内吞入细胞，在溶酶体中释放卡奇霉素，后者引起DNA双链断裂，最终导致细胞死亡。它适用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及2岁及以上复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病患者。

　　其临床应用历经深入研究，确立了明确的治疗地位。对于新诊断的急性髓系白血病，与单纯化疗相比，在化疗方案中加入吉妥单抗，显著提高了部分预后良好和中等风险患者的生存获益。一项大型研究显示，这种联合方案将患者的死亡风险降低了24%，三年总生存率得到显著提升。在复发难治性患者中，它也为一部分患者带来了缓解机会。一个实际案例中，一名新诊断的急性髓系白血病老年患者，因身体条件限制难以耐受高强度化疗。医生采用了较低剂量的化疗联合吉妥单抗的方案。治疗结束后，患者获得了完全缓解，并且缓解状态保持了较长时间，使其有机会接受后续的巩固治疗，整体治疗过程相对平稳。

　　与传统的单纯化疗相比，吉妥珠单抗代表了靶向递送细胞毒药物的策略。它能将强效化疗药物更精确地导向白血病细胞，旨在增强抗肿瘤效果的同时，减少对正常组织的非特异性损伤。然而，这种精准性并非绝对，因为CD33在部分正常髓系细胞上也有表达，这导致其主要毒性仍然是骨髓抑制，尤其是血小板减少和感染风险。此外，它可能引起肝窦阻塞综合征这一需要警惕的严重不良反应。因此，其使用需在经验丰富的医疗中心进行，并密切监测相关毒性。吉妥单抗的问世，体现了急性髓系白血病治疗从“狂轰滥炸”到“精准制导”的进步，它通过巧妙的药物设计，为符合适应症的患者，特别是那些可能无法承受传统高强度化疗的患者，提供了一个能够改善预后的重要治疗选项。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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