莫博替尼是一种口服的、不可逆的表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，专门用于治疗含铂化疗期间或之后病情进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这一既往缺乏有效靶向治疗的特定亚群填补了临床空白。表皮生长因子受体外显子20插入突变是非小细胞肺癌中一种相对少见但具有明确驱动作用的突变类型，对早期的一代至三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂普遍不敏感。莫博替尼被设计为能够有效结合并抑制携带此类突变受体，从而阻断下游促癌信号通路。

　　在一项关键临床试验中，莫博替尼在经治的表皮生长因子受体外显子20插入突变非小细胞肺癌患者中显示出确切的抗肿瘤活性。独立评审委员会评估的客观缓解率达到了具有一定临床意义的比例，且中位缓解持续时间可观。该药通常每日一次随餐口服，治疗需持续进行。使用前必须通过经过验证的检测方法确认肿瘤存在表皮生长因子受体外显子20插入突变。

　　与传统的细胞毒性化疗或非特异性多靶点药物相比，莫博替尼的价值在于其高度的突变特异性。在它问世之前，这类患者主要依赖含铂双药化疗，后续治疗选择有限且疗效不尽如人意。莫博替尼作为首个专门针对该突变的口服靶向药物，为患者提供了耐受性相对更好、且更具针对性的治疗选项。然而，靶向治疗常见的副作用如腹泻、皮疹、甲沟炎等在其使用中亦可能出现，此外还需关注心脏毒性和间质性肺病等风险，需要医生在治疗过程中进行仔细监测与管理。

　　莫博替尼的临床应用，凸显了对晚期非小细胞肺癌进行广泛基因检测以发现罕见驱动突变的重要性。它使得表皮生长因子受体外显子20插入突变从一个“难以对付”的靶点，变成了一个有药可医的靶点。在实际诊疗中，对于含铂化疗后进展的患者，检测到该突变即可考虑使用莫博替尼。医生会指导患者正确服药，并建立定期随访计划以评估疗效和管理不良反应。尽管耐药问题依然存在，但莫博替尼无疑为这一特定患者群体带来了重要的生存延长机会和生活质量改善的可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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