塞利尼索是一种口服的选择性核输出抑制剂,用于治疗特定类型的复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤,其独特的作用机制为那些对多种现有疗法耐药的患者提供了新的治疗途径。多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤。塞利尼索通过可逆性地结合并抑制核输出蛋白,阻断肿瘤抑制蛋白和促癌蛋白的mRNA等物质从细胞核向细胞质的运输,导致这些物质在核内积聚,从而重新激活肿瘤抑制通路、诱导癌细胞凋亡,同时抑制癌基因的表达。
在功能药效方面,塞利尼索的关键临床试验数据证实了其在难治性多发性骨髓瘤中的价值。该药与地塞米松联合方案,用于治疗既往接受过至少四种疗法且对多种药物耐药的难治性患者,仍能观察到一定的治疗反应,包括部分缓解和临床获益。此外,塞利尼索与硼替佐米及地塞米松的联合方案也被批准用于治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。该药通常每周固定日期口服两次,由于其独特的机制,需特别注意管理与药物相关的支持治疗。
与传统的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂或单克隆抗体等疗法相比,塞利尼索的作用机制完全不同,没有交叉耐药性,这使其成为治疗线后移的宝贵选择。它直接作用于细胞的核质运输这一基础生物学过程,从而影响多条与癌细胞生存、增殖相关的通路。然而,这种广泛的作用也带来了特定的副作用谱,主要包括恶心、呕吐、疲劳、血小板减少和低钠血症等,需要通过预防性用药、剂量调整和密切监测来积极管理。其价值在于为几乎用尽所有常规治疗选择的患者,提供了一个全新的、基于不同机制的“武器”。
在实际临床应用中,塞利尼索为复发难治性多发性骨髓瘤的治疗策略增添了关键一环。它特别适用于那些对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗三类主要药物都产生耐药的患者群体。医生在启用该药时,会全面评估患者的体能状况、血细胞计数和电解质水平,并制定详细的副作用预防和管理计划。尽管其副作用需要认真对待,但对于缺乏有效治疗手段的晚期患者而言,塞利尼索提供了一种可能控制疾病进展、延长生存的机会。它代表著多发性骨髓瘤治疗领域在现有支柱疗法之外的一个重要补充和突破。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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