瑞维美尼是一种首创的、口服的menin-KMT2A相互作用抑制剂，于2024年7月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人患者。该药物的获批是基于其在新药临床试验中展现出的显著疗效，标志着针对这一特定高危基因亚型急性白血病的治疗取得了重大突破。瑞维美尼通过一种全新的作用机制，直接干预由KMT2A重排所驱动的异常基因表达程序，为传统化疗效果不佳、预后极差的复发或难治性KMT2A重排急性白血病患者提供了首个精准靶向治疗选择。

　　KMT2A基因重排是急性白血病，尤其是婴儿急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病中一种常见的高危遗传学异常。这种重排会产生异常的KMT2A融合蛋白，其通过menin蛋白作为分子桥梁，异常募集组蛋白甲基转移酶等表观遗传修饰复合物至特定的基因组位点，如HOX基因簇，导致促癌基因的异常高表达和白血病细胞的自我更新能力增强。瑞维美尼的作用机制正是精准地阻断menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的蛋白-蛋白相互作用。通过小分子药物结合menin蛋白，瑞维美尼物理性地破坏了这一致病复合物的形成，从而逆转异常的表观遗传状态，下调HOX基因等关键靶点的表达，最终诱导白血病细胞分化、抑制其增殖并促使其凋亡。在支持其获批的关键临床试验中，瑞维美尼在携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病患者（包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病）中，展现了令人鼓舞的疗效，完全缓解率与伴部分血液学恢复的完全缓解率合计达到一定比例，部分缓解持久，为这些缺乏有效疗法的患者带来了新的希望。

　　该药为口服片剂，推荐剂量需依据临床试验确定的方案。其主要功能是特异性干扰menin-KMT2A复合物的形成，从而从表观遗传层面逆转白血病的致病驱动程序，在部分患者中可实现深度的分子学缓解。在瑞维美尼问世前，携带KMT2A重排的复发难治性急性白血病治疗选择极为有限，且预后极差，常规化疗效果不佳。瑞维美尼作为首个针对该靶点的小分子药物，代表了一种全新的治疗范式。常见的不良反应包括分化综合征、QT间期延长以及恶心、疲劳、呕吐、食欲下降、便秘等，其中分化综合征是一种可能危及生命的并发症，需临床医生高度警惕并及时使用皮质类固醇进行处理。瑞维美尼的获批，不仅为KMT2A重排白血病患者带来了新的治疗武器，也验证了靶向异常转录调控复合物在治疗急性白血病中的可行性，开启了表观遗传靶向治疗的新篇章。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(revumenib/Revuforj)治疗复发难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病

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