瑞维美尼是一种首创的口服menin-KMT2A相互作用抑制剂，于2024年7月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人患者。该药物的成功获批，标志着针对这一长期以来与极差预后相关的高危白血病基因亚型的治疗取得了革命性进展。瑞维美尼通过一种前所未有的作用机制，直接靶向并破坏由KMT2A基因重排所驱动的异常转录调控复合物的形成，从而从表观遗传学根源上干预疾病进程，为传统化疗难以奏效的复发或难治性KMT2A重排急性白血病患者提供了首个精准的靶向治疗手段，开启了该疾病治疗的全新篇章。

　　KMT2A基因重排是急性白血病中一种常见且高危的遗传学异常，尤其在婴儿急性白血病和成人急性髓系白血病中多见。这种重排产生的KMT2A融合蛋白会异常招募多种表观遗传修饰复合物至特定的基因组位点，如关键的HOX基因簇，这一致病过程高度依赖其与支架蛋白menin的相互作用。异常的表观遗传修饰导致促癌基因的持续高表达，从而驱动白血病细胞的无限自我更新和分化阻滞。瑞维美尼的作用机制正是精准地阻断menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的物理结合。通过小分子药物结合menin蛋白，瑞维美尼有效地瓦解了这一致病转录复合物，逆转了异常的组蛋白甲基化模式，进而下调HOX基因等驱动因子的表达，最终促使白血病细胞分化、抑制其增殖并诱导细胞凋亡。在支持其获批的关键临床试验中，瑞维美尼在携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病患者中展现了显著的临床活性，实现了具有临床意义的完全缓解率，部分患者的缓解持久，为这类缺乏有效治疗选择的患者带来了前所未有的希望。

　　该药物为口服片剂，需依据临床研究确定的剂量方案使用。其核心功能是特异性干扰menin与KMT2A融合蛋白的相互作用，从而在表观遗传层面逆转白血病的驱动程序，实现疾病的深度缓解。在瑞维美尼问世之前，对于KMT2A重排的复发难治性急性白血病，治疗方案极为有限，且疗效不佳，患者生存期极短。瑞维美尼作为全球首个获批的该靶点抑制剂，代表了一种全新的治疗范式。其常见不良反应包括分化综合征、QT间期延长、恶心、疲劳、呕吐、食欲减退等。其中，分化综合征是一种需要高度警惕的潜在严重并发症，表现为发热、呼吸困难、肺浸润等，需立即识别并使用皮质类固醇进行治疗。瑞维美尼的获批不仅为KMT2A重排白血病患者提供了关键的救命新药，也成功验证了靶向异常转录调控复合物这一策略在急性白血病治疗中的巨大潜力，引领了该领域治疗方向的深刻变革。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(revumenib/Revuforj)治疗复发难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病

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