莫洛替尼是一种用于治疗中度或高危骨髓纤维化成人患者贫血症状的每日一次口服药物，特别是对那些已接受过另一种JAK抑制剂治疗的患者显示出价值。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征包括骨髓纤维化、脾脏肿大、全身性症状（如疲劳、盗汗、骨痛）以及贫血。莫洛替尼是一种Janus激酶1和2的口服抑制剂，但它与其他JAK抑制剂（如芦可替尼）的一个关键区别在于，它还能有效抑制激活素A受体1型。通过抑制JAK-STAT信号通路，莫洛替尼可以减轻与疾病相关的全身性炎症症状和脾肿大。而其对激活素A受体1型的额外抑制，被认为能够下调铁调素（一种调节铁代谢的关键激素）的表达，从而改善铁的可利用性，促进红细胞生成，直接针对骨髓纤维化中常见的贫血问题。
在关键临床试验中，对于已接受过芦可替尼治疗且伴有贫血的骨髓纤维化患者，莫洛替尼在改善贫血指标（如减少输血需求、提高血红蛋白水平）和缩小脾脏体积方面均显示出显著疗效。标准剂量为每日一次口服。在骨髓纤维化的治疗格局中，芦可替尼长期以来是改善脾肿大和症状的标准JAK抑制剂，但对贫血的改善作用有限，甚至可能导致贫血加重。莫洛替尼的独特作用机制使其在控制脾肿大和症状的同时，能直接、有效地治疗贫血，为那些因贫血而困扰或需要频繁输血的患者提供了重要的新选择。最常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。由于其JAK抑制特性，会抑制免疫细胞功能，因此感染风险是需要关注的重点。治疗期间必须定期监测全血细胞计数、肝功能及感染迹象。
综上所述，莫洛替尼代表了骨髓纤维化治疗领域的一个重要进展，特别是针对贫血这一棘手问题。它通过双重作用机制，在控制疾病核心特征（脾肿大、症状）的同时，直接应对贫血挑战，从而有可能改善患者的整体生活质量并减少输血依赖。治疗决策应由血液科专科医生根据患者的具体情况，包括贫血的严重程度、脾肿大的情况、既往治疗反应和整体风险状况来综合制定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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