瑞维美尼是一种用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病的口服靶向药物,适用于成年和某些儿科患者。携带KMT2A重排的急性白血病,尤其是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病,通常具有侵袭性强、预后差、对传统化疗易产生耐药的特点,一旦复发或难治,治疗选择极为有限。瑞维美尼的作用靶点高度精准,它是一种强效、选择性的menin抑制剂。Menin是一种支架蛋白,能与KMT2A重排基因产生的致癌融合蛋白发生异常紧密结合,这种结合是驱动白血病发生和维持所必需的。瑞维美尼通过阻断menin与KMT2A融合蛋白之间的相互作用,从而干扰其下游促癌基因的异常表达,最终诱导白血病细胞分化、抑制其增殖并促进其死亡。
临床研究数据显示,在历经多线治疗失败的携带KMT2A重排的复发难治性急性白血病患者中,瑞维美尼单药治疗显示了显著的抗白血病活性,包括可观的完全缓解率。患者通常每日口服两次。在作用机制上,瑞维美尼与常规化疗有本质区别,它不是无差别地杀伤快速分裂的细胞,而是精准打击由特定基因异常驱动的白血病细胞,因此可能对化疗耐药的患者依然有效,并且可能减少对正常细胞的伤害。最常见的不良反应包括分化综合征、QT间期延长以及恶心、呕吐、疲劳等。其中,分化综合征是这类诱导分化药物需要特别警惕的潜在严重并发症,表现为发热、呼吸困难、肺浸润等,需要医生早期识别并应用皮质类固醇等药物进行管理。
瑞维美尼的出现,标志着对这类具有特定恶劣基因改变的白血病治疗进入了精准靶向时代。它针对白血病发生的核心机制之一,为这些面临绝境的患者带来了新的希望。当然,其长期疗效和安全性仍在进一步观察中,且治疗需在具有丰富经验的医疗中心进行,以妥善管理相关不良反应。尽管如此,它无疑为攻克KMT2A重排急性白血病这一难题,提供了前所未有的靶向治疗武器。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:瑞维美尼(Revuforj/revumenib)为急性白血病患者提供针对罕见融合基因的靶向治疗
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