瑞维美尼是一款首创的口服小分子药物，其作用机制独辟蹊径，通过精确抑制menin蛋白与赖氨酸甲基转移酶融合蛋白之间的蛋白质-蛋白质相互作用来发挥治疗作用。该药物主要针对携带赖氨酸甲基转移酶重排或核结合蛋白重排的复发或难治性急性白血病，包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病。这类基因异常驱动的白血病通常侵袭性强、传统化疗效果有限且易复发，尤其常见于婴幼儿和年轻患者，长期以来缺乏直接针对其核心致癌机制的有效疗法。瑞维美尼的出现，标志着通过直接干预转录调控复合物来治疗此类白血病从理论走向现实，为患者带来了全新的生存希望。

　　其作用原理建立在对疾病分子生物学机制的深刻洞察之上。在上述基因重排的白血病中，产生的异常融合蛋白会劫持menin蛋白，两者形成稳定的致癌复合物。该复合物错误地定位在基因组特定区域，异常激活一系列促进细胞自我更新、增殖和阻滞分化的关键基因，从而驱动白血病的发生与维持。瑞维美尼的设计犹如一把精密的“分子楔子”，它能高选择性地嵌入menin蛋白与融合蛋白相互作用的界面，破坏这一致癌复合物的稳定性。通过瓦解这一核心的转录调控枢纽，瑞维美尼能够下调致癌基因的表达，促使原本停滞在幼稚阶段的白血病细胞重新开始分化或走向凋亡。它适用于那些经过标准强化诱导化疗后仍未缓解或出现复发的、并经检测证实存在上述特定基因异常的急性白血病患者。

　　早期临床研究数据已经有力地证明了这一创新靶点的治疗潜力。在既往接受过大量治疗、预后极差的复发难治性患者中，瑞维美尼单药治疗展示了令人瞩目的活性，能够诱导出较高比例的完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解。尤为重要的是，部分达到缓解的患者后续成功地接受了异基因造血干细胞移植，这为争取长期生存甚至治愈创造了关键机会。该药物为口服给药，通常采用每日两次的方案，以维持体内稳定的药物暴露水平，从而实现对致癌复合物的持续抑制。

　　在急性白血病治疗的发展史上，瑞维美尼代表了一种范式转变。过去，针对这类特定基因重排的白血病，治疗手段主要局限于高强度化疗和移植，缺乏能够维持缓解的靶向维持疗法。瑞维美尼是全球首个在该领域取得实质性突破的menin抑制剂，开创了一个全新的治疗类别。与针对其他表观遗传靶点的药物相比，瑞维美尼的作用更为上游，直接靶向了驱动白血病发生的核心转录机器组装环节。当然，作为先驱药物，其独特的安全性特征需要被充分认识和管理。常见的不良反应包括可逆的QT间期延长，以及需要特别关注的分化综合征。分化综合征是药物起效、诱导白血病细胞分化时可能伴随的全身性炎症反应，表现为发热、呼吸困难、肺浸润等，需及时使用皮质类固醇等进行干预。此外，恶心、疲劳等也较为常见。瑞维美尼的成功不仅为最难治的白血病亚型之一提供了强有力的新武器，其验证的“靶向蛋白质-蛋白质相互作用”策略，也为整个肿瘤药物研发领域开辟了充满希望的新方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)撬动表观遗传锁钥的急性白血病靶向新策

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