儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑肿瘤，BRAF基因是其最常见的突变基因，主要包括两种类型的BRAF突变——BRAF基因融合和BRAF点突变。在ojemda问世之前，对于由BRAF基因融合引起的儿科低级别胶质瘤患者，没有任何被批准的治疗方法。Ojemda(tovorafenib，托沃拉非尼)于去年4月获得FDA加速批准，用于治疗6个月及以上患有复发性或难治性儿科低级别胶质瘤且携带BRAF融合或重排或BRAFV600突变的患者。这是首个获批用于治疗此类患者的II型RAF抑制剂，基于2期临床试验中观察到的缓解率和缓解持续时间通过加速审批途径获得上市批准。

　　支持上市批准的临床试验数据在关键的FIREFLY-1二期试验中，评估了拉沃非尼作为每周一次口服单药疗法治疗6个月至25岁患有复发性或进展性儿童低级别胶质瘤且已知具有激活BRAF改变的患者的安全性和有效性。研究将137例患者分为两个组，第1组(n=77)用于疗效分析，第2组提供了另外60名患者的安全性数据。第一组的主要终点是最佳总缓解率（ORR），由独立放射学审查委员会根据神经肿瘤学高级别胶质瘤疗效评估标准确定，总缓解率为67%，中位达到缓解时间为3个月。

　　截至2023年6月5日的数据截止日期，中位缓解持续时间（DOR）为16.6个月。根据儿童神经肿瘤低级别胶质瘤疗效评估标准，独立审查委员会评估的最佳总缓解率次要终点为51%，中位缓解持续时间为13.8个月，中位达到缓解时间为5.3个月。在137例患者（1组和2组）中，最常见的各级别治疗相关不良事件为毛发颜色改变（76%）、肌酸磷酸激酶升高（56%）和贫血（49%）。42%的患者发生≥3级治疗相关不良事件，其中最常见的是肌酸磷酸激酶升高（12%）和贫血（10%）。9例（7%）患者因治疗相关不良事件而停止拉沃非尼治疗。这一试验结果证明了ojemda具有为患有这种棘手脑肿瘤的儿童提供有效治疗方案的潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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