NTRK融合是儿童和成人多种肿瘤类型的致癌基因,这些融合基因编码的融合蛋白具有原肌球蛋白受体激酶(TRK)酪氨酸激酶结构域,为肿瘤靶向治疗提供了新的靶点。拉罗替尼作为一款高选择性口服TRK抑制剂,基于其稳健且持久的疗效,已被FDA和NMPA获批用于治疗携带NTRK融合多种实体瘤的成人和儿童患者,为更多NTRK基因融合实体瘤患者带来切实获益。
拉罗替尼作为含新生儿适应症的NTRK融合跨越多瘤种的靶向药,不仅在成人患者中显示出良好的抗肿瘤活性,更为儿童NTRK融合实体瘤患者带来治疗希望。2023国际儿童肿瘤学会(SIOP)上,一项研究对拉罗替尼两项临床试验(NCT02637687和NCT02576531)中<18岁的儿童NTRK融合肿瘤患者的数据进行分析8。主要终点为独立审查委员会(IRC)评估的ORR。94例患者符合评估的条件,89例(99%)患者出现肿瘤缩小。IRC评估的ORR为84%,其中CR率为36%,中位DoR为38.4个月,中位PFS为36.1个月,中位OS未达到,48个月的OS率为89%。该项研究结果表明,拉罗替尼在NTRK融合儿童肿瘤患者中表现出持久的肿瘤缓解,延长了患者的生存获益。而在局部晚期或转移性IFS患儿中,拉罗替尼相比化疗可延长至治疗失败的时间,减少后续全身系统治疗的需求,以及减少对局部侵袭性肿瘤治疗的需求,同时可降低截肢风险,这些发现进一步证实了拉罗替尼在IFS患儿整体治疗策略中的重要作用。
以上研究表明,拉罗替尼治疗NTRK融合儿童肿瘤患者表现出快速且持久的缓解,进一步支持拉罗替尼在儿童NTRK融合肿瘤中的优选地位。拉罗替尼作为一种跨瘤种、跨年龄的靶向治疗药物,未来在NTRK融合肿瘤的治疗领域具有广阔的前景。相信随着医疗科技的发展,个性化医疗和精确医学的理念将进一步推动拉罗替尼的应用。期待未来通过基因检测等手段,能够更精准地筛选出适合接受拉罗替尼治疗的患者,从而提高治疗的成功率和患者的生活质量,为成人和儿童NTRK融合肿瘤患者带来焕然新生。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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