米哚妥林主要用于治疗FLT3突变阳性的急性髓细胞白血病（AML）。这种药物通常需要与阿糖胞苷和柔红霉素诱导，或者阿糖胞苷巩固治疗进行合并应用。临床试验显示，米哚妥林与化疗联合应用可以显著延长AML患者的生存期，相比安慰剂组，患者的总生存期有了明显的延长。此外，米哚妥林还被用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病。这种药物能够抑制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生，从而帮助患者延长生命。

　　米哚妥林(Midostaurin)，联合化疗用于治疗新确诊、携带FLT3特定基因突变的成人急性髓系白血病（AML）患者。该药物获批需配套使用伴随诊断试剂——LeukoStrat CDx FLT3突变检测试剂盒，用于检测急性髓系白血病患者的FLT3基因突变。在一项涉及717名既往未接受过AML治疗患者的随机试验中，研究了米哚妥林(Midostaurin)对AML患者的安全性和有效性。在该试验中，接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者比接受单独化疗的患者存活时间更长，尽管无法可靠地估计出具体的中位生存率。此外，试验中接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者相比接受单独化疗的患者，在未出现某些并发症（包括开始治疗后60天内未能达到完全缓解、白血病进展或死亡）的情况下持续的时间更长（中位数为8.2个月，而单独化疗组的中位数为3个月）。

　　米哚妥林(Midostaurin)在AML患者中的常见副作用包括：伴有发烧的白细胞水平低下（发热性中性粒细胞减少症）、恶心、粘膜炎症（粘膜炎）、呕吐、头痛、因出血导致的皮肤斑点（瘀点）、肌肉骨骼疼痛、鼻出血（鼻衄）、设备相关感染、高血糖（高血糖症）以及上呼吸道感染。对米哚妥林(Midostaurin)中的米哚妥林或其他成分过敏的患者不应使用米哚妥林(Midostaurin)。孕妇或哺乳期妇女不应服用米哚妥林(Midostaurin)，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。出现肺损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用米哚妥林(Midostaurin)。米哚妥林(Midostaurin)还被批准用于患有某些类型罕见血液疾病的成人，包括：侵袭性系统性肥大细胞增生症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症或肥大细胞白血病。在这些患者中，米哚妥林(Midostaurin)常见的副作用包括：恶心、呕吐、腹泻、肿胀（水肿）、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt/midostaurin)服用的核心原则以及关键注意事项提醒

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