在恶性肿瘤的大家族中，胆管癌虽然不如肺癌、胃癌那样“声名显赫”，却因其高度侵袭性和极差的预后被称为“沉默的杀手”。对于晚期胆管癌患者，传统化疗的效果往往有限，且副作用明显。近年来，随着精准医学的发展，一种名为培米替尼（Pemigatinib）的靶向药物为特定基因突变的胆管癌患者带来了新的曙光。

　　培米替尼是一种口服小分子激酶抑制剂，属于FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂家族。它由Incyte公司研发，2020年4月获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于胆管癌的FGFR抑制剂。2022年，培米替尼也在中国获批上市，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗、存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。关键点：不是所有胆管癌患者都能用：只有检测出FGFR2基因融合或重排的患者才适合。口服用药：相比静脉化疗，更方便，可在家服用。精准打击：针对特定基因突变，对正常细胞影响相对较小。

　　培米替尼的获批基于一项名为FIGHT-202的开放标签、单臂、多中心II期临床试验。该研究共纳入107名FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者，这些患者均接受过至少一线全身治疗（多数为化疗）。患者每日口服培米替尼13.5mg（服药2周停1周），主要终点为客观缓解率（ORR）。结果令人振奋：客观缓解率（ORR）达到35.5%（95%CI 26.5-45.4），其中完全缓解（CR）占2.8%，部分缓解（PR）占32.7%。这意味着超过三分之一的患者肿瘤显著缩小。中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月，部分患者缓解超过一年。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为21.1个月。而传统化疗用于二线胆管癌的PFS通常仅2-3个月，OS不足6个月。此外，对FGFR2融合不同亚型的分析显示，效果稳定。研究还纳入了FGFR2突变（非融合）的患者，但缓解率较低，因此当前适应症局限于融合/重排。安全性：最常见的不良反应为高磷血症（约60%），这是靶向FGFR的药理学效应（抑制肾脏磷排泄所致），通常可控。其他包括腹泻（24%）、口干（22%）、疲劳（21%）、脱发（18%）等。3级以上严重不良事件发生率约12%，因不良反应停药者仅约3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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