随着精准医学的发展，肿瘤治疗不再仅仅依据原发部位，而是越来越重视其分子特征。错配修复功能缺陷作为一种重要的生物标志物，可见于子宫内膜癌、胃癌、小肠癌、结直肠癌等多种实体瘤中，虽然在不同癌种中的发生率不同，但都预示着肿瘤具有高度的基因突 ...
VHL综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由VHL基因的胚系突变引起，患者一生中面临多器官肿瘤发生的风险，包括肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤以及视网膜血管瘤等。传统管理策略依赖于频繁的影像学监测和一旦肿瘤长到一定大 ...
皮肤T细胞淋巴瘤的早期表现常被误认为湿疹，红斑脱屑多年后才确诊，患者已历经外用激素、光疗乃至化疗，仍难阻止疾病向斑块、肿瘤期进展。恶性T细胞通过过度表达组蛋白去乙酰化酶HDAC，把本应活跃的抑癌基因紧紧锁在染色质里，细胞于是无限增殖。 伏立诺 ...
甲状腺癌一旦失去摄碘能力，便像脱缰野马，局部复发、肺骨转移接踵而至。 卡博替尼 通过阻断VEGFR-1/2/3、MET、RET，既抑制血管生成，又压制驱动突变，为“碘难治”患者带来新的控制手段。COSMIC-311研究纳入187例既往至少一线治疗失败的局部晚期或转移 ...
舒尼替尼 （Sunitinib，Sutent）是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。舒尼替尼的首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。舒尼替尼能选择性地靶向某些蛋白的受体，后者被认为在肿瘤生长过程中起着 ...
甲状腺髓样癌一旦失去手术机会，传统化疗几乎束手无策，患者常在颈部肿块、腹泻、潮红中煎熬。 凡德他尼 通过同时抑制RET酪氨酸激酶与VEGFR-2，把驱动肿瘤的“油门”和“油路”一起关掉，既阻止细胞增殖，又切断新生血管。关键研究显示，331例晚期患者每 ...
舒尼替尼 （Sunitinib，Sutent）是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。舒尼替尼的首要开发目标是用于治疗对标准疗法没有响应或不能耐受之胃肠道基质肿瘤和转移性肾细胞癌。舒尼替尼能选择性地靶向某些蛋白的受体，这些蛋白在肿瘤生长过程中起着分子 ...
当病理报告出现“NTRK融合”四个字，无论原发灶在婴儿纤维肉瘤、甲状腺、肺还是唾液腺，患者家庭都会问同一句话：还有没有不用化疗的办法？ 拉罗替尼 通过高选择性结合TRK蛋白的ATP口袋，关闭异常活化通路，使癌细胞失去增殖信号。三项临床篮子研究共纳 ...
VHL病，又称希佩尔-林道综合征、林岛综合征，是VHL抑癌基因突变引起的一种常染色体显性遗传病，发病率为1/91000-1/36000。在中国，患者60岁时累积外显率高达97%。VHL病患者表现多器官肿瘤综合征，中国VHL病患者受累前三的器官依次为中枢神经系统（61.3% ...
11月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了默沙东（MSD）公司申报的5.1类新药 贝组替凡 片（通用名暂译，英文原名为belzutifan）的上市申请。这款药物在治疗VHL（Von Hippel-Lindau）疾病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细 ...
透明细胞肾癌在TKI、免疫治疗轮番上阵后仍进展，提示肿瘤已练就“隐身术”。 伏立诺他 通过抑制HDAC6/HDAC8，上调MHC-Ⅰ、MHC-Ⅱ及肿瘤相关抗原表达，把“伪装”的癌细胞重新拉进免疫系统视野；同时下调VEGF、HIF-1α，削弱肿瘤血管生成。二期研究纳入42 ...
激素受体（HR）阳性是最常见的乳腺癌类型，据美国国家癌症研究所统计，HR阳性/HER2-占女性乳腺癌病例的69%。针对这种类型的乳腺癌，现有一种新的靶向疗法，专门针对AKT基因的变异。 卡帕塞替尼 与氟维司群联合用于治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮 ...
激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的乳腺癌是常见的乳腺癌类型之一。对于局部晚期或转移性的这类患者，当在至少一种基于内分泌的方案进展后，或者在完成辅助治疗后12个月内复发，且具有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变（通过FDA批准 ...
肾细胞癌是泌尿系统中常见且侵袭性强的恶性肿瘤之一，长期难以攻克。传统治疗方法包括手术切除、放射治疗与化学药物治疗，虽有成效但存在局限。手术治疗受肿瘤分期和患者身体状况限制，易复发和转移；放化疗则对正常细胞有损伤，引起脱发、恶心呕吐、免 ...
当肾癌穿透包膜、侵入静脉，患者常陷入手术无望、化疗低效的双重困境。 卡博替尼 通过同步抑制VEGFR-2、MET、AXL三条关键通路，既切断肿瘤血液供应，又削弱其逃逸与转移能力，相当于把“粮草”和“逃路”一起封死。METEOR研究纳入658例既往接受过抗血管 ...
非小细胞肺癌中RET融合仅占1%–2%，却常导致年轻不吸烟患者迅速恶化。 凡德他尼 同时抑制RET与VEGFR-2，像同时拔掉“发动机”与“供油管”，阻止肿瘤信号扩增及血管生成。国际试验纳入106例RET融合晚期肺癌患者，每日口服300 mg，中位无进展生存期18.7个 ...
晚期实体瘤一旦确认NTRK融合，传统治疗往往按原发器官指南层层递进，但疗效有限。 拉罗替尼 直接瞄准TRKA/B/C融合蛋白，抑制其酪氨酸激酶活性，阻断下游PI3K/AKT与RAS/MAPK信号，促使肿瘤进入静止与凋亡。全球多中心数据显示，在153例可评估成人患者中， ...
肺癌是全球癌症死亡的主要原因之一，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌病例的绝大多数，高达80%至85%。在这些患者中，有一部分人携带着MET外显子14跳跃突变，这是一种罕见的致癌驱动基因，其突变率约为0.9%至2.0%。 卡马替尼 （Capmatinib）是一 ...
AML是一种常见的血液癌症，其发病率随着年龄增长而上升。传统的化疗药物虽然能够在一定程度上控制病情，但患者的中位总体生存期通常不足1年，生存情况并不理想。 洛莫司汀 作为一种有效的化疗药物，被广泛用于治疗AML患者。 多项临床研究表明，洛莫 ...
艾伏尼布 作为一种新型的药物，属于强效的口服靶向抑制剂。中国是世界上胆管癌发病率最高的国家之一。艾伏尼布片应用于临床急需，为急需治疗的国内胆管癌患者带来新的治疗选择。此前，艾伏尼布片获得美国FDA批准，用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗。作为 ...
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