纳入急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)是一种不常见但极具侵袭性的血液和骨髓恶性肿瘤。大约30%的AML患者体内存在FLT3基因的变异,这种变异与AML的发病机制、进展以及较差的预后紧密相关。几十年来,AML的药物治疗方面一直由通用的化学疗法 ...
他泽司他 (EPZ-6438)是一种具有抗肿瘤活性的高选择性EZH2抑制剂。它已被研究用于治疗成人肿瘤疾病,如晚期上皮样肉瘤或滤泡性淋巴瘤,目前正在用于治疗其他INI1阴性肿瘤。 恶性横纹肌样瘤(malignant rhabdoid tumor,MRT)是一种罕见的高度侵袭性恶 ...
Tazemetostat( 他泽司他 )是全球首个、唯一获批上市的EZH2甲基转移酶抑制剂,已获于美国获加速批准用于治疗某些上皮样肉瘤患者和某些滤泡性淋巴瘤的患者。 他泽司他 通过选择性抑制EZH2酶的活性,能够阻断瘤细胞的增殖和侵袭能力,从而抑制肿瘤的生 ...
艾伏尼布 (Ivosidenib),是一款针对IDH1突变的大招,目前在胶质瘤治疗方面备受瞩目。这款药物的主要目标是突变型IDH1酶,通过抑制这种酶,降低致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的产量。艾伏尼布是首个获指南推荐应用于胶质瘤的IDH1抑制剂。 该推 ...
图卡替尼 是一种高选择性的口服酪氨酸激酶抑制剂,主要用于靶向治疗HER2阳性乳腺癌。它通过抑制HER2激酶的活性,阻断了HER2信号通路的传导,从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。 与其他TKI相比,图卡替尼对HER2激酶亚型的选择性更高,减少了对其他激酶 ...
图卡替尼 是一种对HER2激酶结构域高度选择性的口服可逆TKI,并且对表皮生长因子受体的抑制作用最小。在其临床前表征和早期临床阶段设置中,图卡替尼已显示出有效的脑部穿透能力。其与其他抗HER2化合物联合使用的强大生物学原理支持这一点,因为图卡替尼 ...
胆管癌是一种起源于肝内和肝外胆道上皮的恶性肿瘤,其治疗一直是医学界面临的挑战。近年来,随着基因组学研究的深入,科学家们发现IDH1基因突变在胆管癌的发生和发展中扮演着重要角色。IDH1基因突变导致异柠檬酸脱氢酶(IDH1)酶活性异常,进而引发肿瘤 ...
恩西地平 (IDHIFA)由Agios和Celgene联合开发,并于2017年8月1日获得美国食品药品管理局(FDA)的批准上市。该药物的主要作用机制是通过抑制IDH2基因突变产生的异常蛋白质,从而干扰AML细胞的生长和分裂。IDH2是线粒体中三羧酸循环的关键酶,其突变会 ...
仑伐替尼(lenvatinib)又名 乐伐替尼 ,是由日本卫材公司研发的一种口服多受体酪氨酸激酶抑制剂,于2015年2月13日首次在美国上市,商品名为Lenvima,临床用于治疗侵袭性、局部晚期或转移性分化型甲状腺癌、非小细胞肺癌以及其他实体瘤。2018年9月获准在 ...
急性髓系白血病(AML)是一种常见且严重的急性白血病,其发病始于骨髓并迅速进入血液。与正常血细胞发育不同,AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成,导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。 AML,作为血液系统中最常见的恶性肿瘤之 ...
恩西地平 (Enasidenib)是一种针对特定类型白血病的靶向性药物,用于治疗一种称为急性髓性白血病(AML)的白血病亚型,特别是那些患有IDH2基因突变的AML患者。是一种IDH2抑制剂,通过干扰IDH2基因突变产生的异常蛋白质来干扰AML细胞的生长和分裂。 ...
司替戊醇 有效地控制了Dravet综合征相关的癫痫发作,帮助患者减少抽搐的频率和严重程度。它作用于中枢神经系统,通过增加大脑抑制性神经递质GABA的水平来减轻神经冲动。司替戊醇通常与其他抗癫痫药物联合使用,以增强治疗效果。 中山大学附属第七医 ...
贝组替凡 (Belzutifan,Welireg)的说明书、临床试验、用法用量是一种由美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗与Von Hippel-Lindau(VHL)林岛综合征相关的癌症的药物。VHL林岛综合征是一种罕见的遗传疾病,会导致体内多个部位形成肿瘤和囊肿,包 ...
康奈非尼 (Braftovi,通用名:encorafenib)是一种靶向抗癌药物,由Array BioPharma开发,目前由辉瑞公司(Pfizer)负责生产和销售。 康奈非尼 (Encorafenib)是一种激酶抑制剂,主要用于治疗具有BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素 ...
肿瘤是一类严重威胁人类健康的疾病,而瑞戈非尼片作为一种新型的抗肿瘤药物,为患者带来了新的希望。 瑞戈非尼 (Stivarga)是一种口服抗癌药物,主要用于治疗转移性结直肠癌、胃肠间质瘤和肝癌。它通过抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞的增殖来发挥作用 ...
结直肠癌若携带KRAS G12C,传统二线伊立替康单药客观缓解率不足5%,患者常在腹泻与骨髓抑制间徘徊。突变KRAS持续激活下游通路,推动肿瘤快速进展。 索托拉西布 通过不可逆结合KRAS G12C突变半胱氨酸,将异常蛋白锁定在非活性构象,从而阻断增殖信号。Cod ...
子宫内膜癌是女性生殖系统常见的恶性肿瘤,其中一部分患者属于错配修复功能缺陷或高度微卫星不稳定性亚型,这一特性意味着肿瘤细胞的DNA复制纠错能力丧失,导致基因突变大量积累,进而产生大量异常蛋白质。这些异常蛋白质可以被免疫系统识别为“非己”抗 ...
肾细胞癌是成年人中最常见的肾脏恶性肿瘤,其中透明细胞癌亚型占据了约70%至80%的比例。这一亚型的发生发展与VHL基因的失活密切相关,VHL蛋白的功能缺失会导致缺氧诱导因子-2α无法被正常降解,从而在细胞内异常积聚。HIF-2α的持续激活会启动一系列促进 ...
在当代肿瘤治疗向精准化方向发展的背景下, 比美替尼 作为针对特定基因突变设计的靶向药物,代表了肿瘤治疗个体化的重要进展。这种高度选择性的MEK抑制剂通过精确干扰癌细胞的异常信号传导,实现了对肿瘤生长的有效控制,同时最大程度地减少对正常细胞的 ...
头颈部鳞癌一旦局部复发或远处转移,手术与放疗常因组织损伤受限,化疗缓解短暂。约90%的复发头颈部鳞癌高表达EGFR,信号持续放大,推动肿瘤侵袭与免疫逃逸。帕尼单抗通过与EGFR胞外结构域高亲和力结合,阻断配体激活,诱导细胞周期停滞并促进抗体依赖的 ...
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