骨髓纤维化(MF)是一种严重的骨髓疾病,对成年患者的生活质量和寿命造成了极大的威胁。作为全球首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物,莫洛替尼(Momelotinib)可有效减缓该疾病的关键症状,即贫血和脾脏肿大等。莫洛替尼不仅提供了针对骨髓纤维化的全新治疗选择，并且有潜力成为治疗这一疾病的全球新标准!
1.治疗效果
莫洛替尼在多项临床试验中展现了显著的治疗效果，尤其是在改善贫血和减少输血依赖方面：
改善贫血：莫洛替尼通过抑制ACVR1活性，降低铁调素水平，从而增加铁的可用性，促进红细胞生成。在MOMENTUM试验中，接受莫洛替尼治疗的患者中，24周内不需要输血的比例为35%，显著高于对照组。
减少输血依赖：在SIMPLIFY-1试验中，莫洛替尼组患者输血依赖性显著降低，输血需求减少。
脾脏缩小：莫洛替尼通过抑制JAK2信号通路，有效减小脾脏体积，缓解因脾脏肿大引起的压迫症状。
2.临床试验数据
MOMENTUM试验：这是一项全球、多中心、随机、双盲的III期临床试验，比较了莫洛替尼与达那唑在JAK抑制剂治疗后贫血的MF患者中的疗效。结果显示，莫洛替尼在输血独立性和症状缓解率方面显著优于对照组。
SIMPLIFY-1试验：该试验评估了莫洛替尼在未使用过JAK抑制剂的MF患者中的疗效，结果表明莫洛替尼在减少脾脏体积方面不劣于鲁索替尼。
其他研究：在一项长期的I/II期研究中，莫洛替尼的治疗反应率达到58%，75%的患者实现了输血独立。
3.安全性
莫洛替尼在治疗骨髓纤维化时表现出良好的安全性。尽管可能出现一些不良反应，如血小板减少、腹泻、头痛等，但这些症状通常较轻，且可通过治疗缓解。
莫洛替尼说明书介绍
【生产厂家】GlaxoSmithKline
【商标】Ojjaara
【通用名】momelotinib
【中文名】莫洛替尼
【规格】片剂，30片/瓶：100mg、150mg、200mg
【存储】储存于20°C至25°C（68°F至77°F）；允许的波动温度范围为15°C至30°C（59°F至86°F）[请参阅USP控制室温]。仅使用原瓶向患者分发。存放在原瓶中以防止受潮。每次打开后请盖紧盖子。不要丢弃干燥剂。
【Ojjaara适应症和用途】
Ojjaara是一种激酶抑制剂，适用于贫血成人患者的中或高危骨髓纤维化(MF)治疗，包括原发性MF或继发性MF[真性红细胞增多症
(PV)和原发性血小板增多症(ET)]。
【Ojjaara剂量和给药】
•推荐剂量：200mg，每日口服一次，随餐或单独服用均可。
•严重肝功能损害（Child-PughC级）：将起始剂量减少至150mg，每日口服一次。
【Ojjaara剂型和规格】
片剂：100mg、150mg、200mg。
【Ojjaara禁忌症】
暂无相关信息。
【Ojjaara警告和注意事项】
•感染风险：对于活动期感染的患者，请勿启用Ojjaara。监测感染的体征和症状，包括乙型肝炎的重新激活，并立即开始适当的治疗。
•血小板减少症和中性粒细胞减少症：通过减少剂量或中断治疗来管理。
•肝毒性：在开始使用Ojjaara之前和整个治疗过程中定期进行肝脏检查。
•重大不良心血管事件(MACE)：监测症状、及时评估和治疗。
•血栓形成：及时评估和治疗血栓形成症状。
•恶性肿瘤：监测继发性恶性肿瘤的发展，特别是当前或过去吸烟者的继发性恶性肿瘤。
【Ojjaara不良反应】
最常见的不良反应（两项研究中均≥20%）是血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。
【Ojjaara药物相互作用】
•有机阴离子转运多肽(OATP)1B1/B3抑制剂：监测不良反应。
•乳腺癌抗性蛋白(BCRP)底物：减少瑞舒伐他汀
（BCRP底物）剂量。遵循其他BCRP底物的批准产品信息建议。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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