遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种致残率极高的罕见病，患者常因周围神经和自主神经损伤而逐步丧失生活能力。武特里西兰通过RNA干扰技术，高效抑制肝脏中TTR蛋白的合成，显著降低血液中致病蛋白浓度，从而减缓神经组织中淀粉样沉积的积累。其作用机制精准，仅影响TTR基因表达，不干扰其他蛋白质合成，具有高度特异性。

　　武特里西兰适用于成年遗传性TTR淀粉样变性伴神经病患者，尤其适合尚未出现严重神经损伤者。治疗方案为每三个月一次皮下注射，给药便捷，患者可在专业指导下居家操作。治疗应尽早启动，持续进行，以最大化神经功能保护效果。临床监测包括定期神经功能评估、生活质量问卷及心脏影像学检查。

　　数据显示，武特里西兰治疗组在24个月时神经病变进展率显著低于对照组，平均神经损伤评分差异具有临床意义。超过三分之二的患者在治疗后神经功能保持稳定，部分出现轻度改善。一名50岁男性患者，因进行性下肢麻木、腹泻和体位性低血压就诊，确诊为TTR淀粉样变性。接受治疗18个月后，神经症状未进一步恶化，自主神经功能改善，可独立完成日常活动。该案例凸显了早期干预在维持生活质量中的关键作用。

　　与其他治疗方式相比，武特里西兰在降低TTR蛋白水平方面效果更显著。TTR稳定剂仅减缓蛋白解离，无法减少总量，而武特里西兰直接从源头减少蛋白产生。与肝移植相比，其可及性更高，风险更低。长期随访证实其安全性良好，主要不良反应为注射部位反应和轻度关节痛，通常短暂且可管理。

　　患者需坚持规律治疗，避免中断。医疗团队应提供全面支持，包括症状管理、康复训练和遗传咨询。武特里西兰的临床应用，不仅延缓了疾病进展，也为患者争取了更长的功能独立期，是当前治疗体系中的核心药物，推动罕见病治疗迈向精准化、长期化管理新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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