在进行性家族性肝内胆汁淤积症这类罕见但严重的儿童胆汁淤积性肝病的治疗中，剧烈瘙痒往往是最困扰患者和家庭的核心症状，而一种首创的、非全身性吸收的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂奥维昔巴特的获批，则为从源头管理瘙痒和高胆汁酸血症提供了精准的口服治疗方案。进行性家族性肝内胆汁淤积症是由于基因缺陷导致肝细胞分泌胆汁功能障碍，引起胆汁酸在肝内积聚并反流入血，引发严重瘙痒、黄疸和生长障碍，最终可进展为肝硬化和肝衰竭。瘙痒的根源在于血清中过高浓度的胆汁酸刺激皮肤神经末梢。奥维昔巴特通过特异性抑制位于回肠末端肠细胞上的钠依赖性胆汁酸转运蛋白，阻止胆汁酸从肠道被重吸收进入肠肝循环，从而增加胆汁酸通过粪便的排泄，最终有效降低血液中的胆汁酸水平。
奥维昔巴特适用于治疗三个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的瘙痒症。它是一种胶囊剂型，但对于无法吞咽胶囊的婴幼儿，可以打开胶囊将微丸与食物混合服用。每日一次口服给药。在关键III期临床试验中，与安慰剂相比，接受奥维昔巴特治疗的进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿，其瘙痒严重程度（通过观察者评定量表评估）和血清胆汁酸水平均得到快速且显著的改善。许多患儿的瘙痒评分在治疗数周内即大幅下降，生活质量得到明显提升。同时，药物也表现出降低血清胆汁酸水平的强大效应。在安全性方面，奥维昔巴特总体耐受性良好，最常见的不良反应是腹泻和腹痛，这与其增加胆汁酸进入结肠的药理作用机制相关，通常为轻度至中度，可通过调整饮食或在医生指导下暂时调整剂量来管理。
与传统的对症止痒治疗（如抗组胺药、利福平、熊去氧胆酸）或侵入性手术（如部分胆道外引流术）相比，奥维昔巴特提供了一种直接针对病理生理核心环节——胆汁酸肠肝循环——的、非侵入性的口服治疗方案。它从源头减少导致瘙痒的“毒素”胆汁酸的积累，不仅能有效缓解瘙痒，还可能延缓疾病进展，推迟或减少对肝移植的需求。奥维昔巴特的成功应用，为进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿及其家庭带来了革命性的改变，显著改善了他们的日常舒适度和长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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