福他替尼是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其活性代谢产物通过抑制脾酪氨酸激酶的活性来发挥作用，适用于对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者。慢性免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，脾酪氨酸激酶在介导血小板破坏的信号通路中起关键作用，福坦替尼为此类患者提供了不同于传统免疫抑制或促血小板生成药物的新作用机制治疗选择。

　　其作用机制在于干扰破坏血小板的免疫信号传导。在慢性免疫性血小板减少症的病理过程中，自身抗体包裹的血小板被脾脏等组织中的巨噬细胞通过其表面的Fcγ受体识别并吞噬。这一吞噬过程依赖于脾酪氨酸激酶介导的细胞内信号传导。福坦替尼口服后在体内迅速转化为活性代谢产物，该代谢物可逆性地抑制脾酪氨酸激酶的磷酸化和活化，从而阻断巨噬细胞Fcγ受体信号的下游传递，抑制巨噬细胞对血小板的吞噬和破坏，达到提升血小板计数的目的。

　　在关键临床试验中，对于至少接受过一种既往治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白等）仍效果不佳的慢性免疫性血小板减少症患者，福坦替尼展现了稳定血小板计数的能力。数据显示，接受福坦替尼治疗的患者中，有相当比例实现了稳定且持久的血小板计数应答。该药物每日口服两次，常见的不良反应包括腹泻、高血压、恶心、肝酶升高以及感染风险增加。由于其对血压和肝功能可能产生影响，治疗期间需要定期监测血压和肝功能。

　　在慢性免疫性血小板减少症的治疗格局中，福他替尼代表了一种独特的作用途径。传统的一线治疗如皮质类固醇主要通过广泛的免疫抑制起作用，而血小板生成素受体激动剂则是通过刺激骨髓生成更多血小板来应对破坏。福坦替尼则聚焦于减少外周血小板的破坏环节，特别是针对脾脏巨噬细胞的吞噬作用。它为那些对糖皮质激素、免疫球蛋白或促血小板生成药物反应不佳、不耐受或复发的患者，提供了一个机制互补的口服治疗选项。其价值在于通过靶向脾酪氨酸激酶这一特定节点，为调节免疫性血小板减少症的异常免疫应答提供了新的思路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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