马法兰是一种双功能烷化剂，属于氮芥类化疗药物，自二十世纪中期问世以来，已在肿瘤化疗领域应用了数十年，至今仍在多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤的治疗中扮演着不可或缺的角色。它通过直接破坏肿瘤细胞的DNA结构发挥强大的细胞毒作用，其疗效历经时间考验，特别是在多发性骨髓瘤的治疗和造血干细胞移植预处理方案中，地位稳固。

　　其核心作用机制是作为烷化剂与细胞DNA发生交联。美法仑的活性代谢产物能够与DNA双链上的鸟嘌呤碱基共价结合，主要形成链内和链间的交联。这种交联严重扭曲了DNA的双螺旋结构，阻碍了DNA的复制和转录过程。当细胞试图进行分裂时，这些无法修复的DNA损伤会触发细胞周期阻滞，最终导致细胞凋亡。由于它对活跃增殖的细胞杀伤作用最强，因此对生长迅速的肿瘤细胞具有显著效果，但同时也对骨髓等更新快的正常组织产生毒性。

　　马法兰的临床应用广泛且关键。在多发性骨髓瘤的治疗中，无论是传统的口服MP方案，还是作为现代联合化疗方案的一部分，亦或是作为自体造血干细胞移植前大剂量预处理的核心药物，美法仑都是基石。在高剂量下，它能最大限度地清除患者体内的肿瘤细胞，为干细胞移植“腾出空间”。此外，它也用于卵巢癌的化疗，以及在某些其他恶性肿瘤和移植预处理方案中。该药物有口服和静脉注射两种剂型，口服常用于常规治疗，而静脉大剂量给药则主要用于移植前预处理。其最显著且剂量限制性的毒性是骨髓抑制，可导致严重的白细胞、血小板和红细胞减少，需严密监测和支持治疗。其他常见副作用包括恶心、呕吐、黏膜炎和脱发。长期使用有继发第二肿瘤的风险。

　　在现代肿瘤治疗中，尽管靶向治疗和免疫疗法飞速发展，但美法仑作为经典的细胞毒药物，其确定的疗效和在某些特定场景下的不可替代性，使其价值历久弥新。它体现了传统化疗在精准医疗时代依然保有的重要地位，尤其是在造血干细胞移植等追求根治的治疗策略中，它仍然是实现深度缓解的关键武器之一。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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