奥维昔巴特是一种口服的、高效的钠离子依赖性胆汁酸转运体抑制剂，作为首款获批用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症相关瘙痒的药物，它通过作用于肠道这一外周器官，为这种由胆汁酸代谢缺陷引起的、以剧烈瘙痒为特征毁灭性罕见肝病，提供了一种全新的、非全身性免疫抑制的治疗思路，显著改善了患儿的生活质量。

　　其作用机制精准定位于肠道对胆汁酸的重吸收环节。在正常情况下，肝脏合成的胆汁酸进入肠道帮助消化后，约95%会在回肠末端通过钠离子依赖性胆汁酸转运体被主动重吸收回血液，进行肝肠循环。在进行性家族性肝内胆汁淤积症患者中，由于基因缺陷导致肝细胞内胆汁酸分泌障碍，胆汁酸淤积在肝内并进入体循环，刺激皮肤感觉神经引发难以忍受的瘙痒。奥维昔巴特通过抑制回肠末端的钠离子依赖性胆汁酸转运体，阻断了胆汁酸的肠肝循环，使得更多的胆汁酸随粪便排出体外，从而降低全身胆汁酸水平，从源头缓解胆汁酸对神经末梢的刺激，达到止痒效果。

　　在关键临床试验中，奥维昔巴特在治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症相关瘙痒方面展现出了显著疗效。数据显示，接受奥维昔巴特治疗的患儿，其瘙痒严重程度评分和血清胆汁酸水平均得到显著且持续的降低。部分患儿甚至得以减少或停用之前用于止痒的利福平或苯巴比妥等药物，后者可能伴有肝毒性或镇静等副作用。该药物为每日一次口服，常见不良反应主要与肠道内胆汁酸增加有关，包括腹泻、腹痛和呕吐，这些症状通常在治疗初期出现并可能随治疗减轻。

　　与既往治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症瘙痒的方法相比，奥维昔巴特的作用机制具有根本性区别。传统药物如熊去氧胆酸旨在改善胆汁流动，利福平通过诱导肝酶可能改变胆汁酸代谢，但效果有限或副作用明显。奥维昔巴特直接靶向胆汁酸循环的关键环节，提供了一种机制明确、口服方便的治疗选择。它虽然不针对进行性家族性肝内胆汁淤积症的根本基因缺陷，但通过有效控制最困扰患者的瘙痒症状，并降低血清胆汁酸水平，为延缓疾病进展、改善营养状况和生长发育，以及为肝移植争取时间都带来了积极影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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