玛伐凯泰是一种首创的、口服的小分子心肌肌球蛋白变构调节剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，旨在改善其功能能力和症状。肥厚型心肌病是一种以心肌异常肥厚、舒张功能障碍和左心室流出道梗阻为特征的遗传性心脏病，而玛伐凯泰的作用机制直接靶向了导致心肌过度收缩和能量耗竭的分子开关，代表了该疾病从单纯症状管理向针对性病理生理干预的根本性转变。

　　其作用原理精准地聚焦于心肌收缩的分子基础——肌球蛋白-肌动蛋白横桥循环。在肥厚型心肌病中，心肌肌球蛋白头部的ATP酶活性异常增高，导致与肌动蛋白的结合过于频繁和持久，产生过度收缩、舒张不全和能量利用效率低下。玛伐凯泰通过可逆性地结合到心肌肌球蛋白的ATP酶催化域，将其稳定在一种超松弛状态，从而减少可与肌动蛋白结合的肌球蛋白头部的数量，降低横桥形成的速率和过度活跃的收缩力。这不仅能减轻左心室流出道梗阻，改善舒张期充盈，还能降低心肌的异常高能耗，使心脏做功更有效率。

　　在关键临床试验中，玛伐凯泰显著改善了有症状梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力和生活质量。数据显示，与安慰剂组相比，接受玛伐凯泰治疗的患者在30周后，峰值摄氧量显著提升，左心室流出道压差显著降低，纽约心脏协会心功能分级得到改善，且疾病相关症状如呼吸困难、乏力等明显减轻。该药物需每日口服一次，起始剂量较低，并必须根据定期监测的超声心动图结果和左心室射血分数进行严格的个体化剂量滴定，以避免导致心力衰竭。常见不良反应包括头晕和晕厥，最需警惕的严重风险是可能导致心力衰竭的左心室射血分数降低。

　　与传统的肥厚型心肌病治疗方法相比，玛伐凯泰的作用具有革命性意义。传统的β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂等药物主要通过降低心率、减弱心肌收缩力来间接缓解症状，但并非针对疾病的核心分子缺陷。对于药物难治性患者，室间隔心肌切除术或酒精消融术是重要的选择，但属于有创治疗。玛伐凯泰作为首个疾病修饰型药物，直接作用于导致肥厚型心肌病病理生理的过度收缩分子机制，从源头上进行调节。它的出现，为患者提供了一种全新的、能直接改善心脏结构和功能的口服治疗选择，标志著肥厚型心肌病的治疗进入了精准靶向的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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