伏立诺他是一种口服的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2006年获批用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤的皮肤病变，这些患者在经历至少一次全身性治疗或两种系统性治疗后病情仍然进展。作为首个获批的HDAC抑制剂，它开启了对癌症进行表观遗传调控治疗的新领域，通过改变基因表达模式而非直接损伤DNA来对抗肿瘤。

　　其核心作用机制是调节染色质结构和基因转录。在细胞内，组蛋白的乙酰化状态由组蛋白乙酰转移酶和组蛋白去乙酰化酶动态平衡调节。乙酰化使染色质结构松散，促进基因转录；而去乙酰化则使染色质紧密，抑制转录。在许多肿瘤细胞中，HDAC过度活跃，导致抑癌基因等被异常沉默。伏立诺他通过抑制I类和II类HDAC的活性，增加组蛋白的乙酰化水平，使紧密的染色质变得开放，从而重新激活那些对控制细胞周期、分化和凋亡至关重要的基因的表达，最终导致肿瘤细胞生长停滞、分化或程序性死亡。

　　伏立诺他主要用于治疗进展期皮肤T细胞淋巴瘤，特别是蕈样肉芽肿和Sézary综合征。患者每日一次口服给药。在关键的单臂临床试验中，在至少接受过两种系统性治疗的患者中，伏立诺他治疗后的客观缓解率达到30%，其中完全缓解率为0.5%。最常见的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、血小板减少和味觉障碍。此外，还可能引起心电图QT间期延长、深静脉血栓和肺栓塞，因此需要定期监测血常规、电解质和心电图。

　　在皮肤T细胞淋巴瘤的治疗体系中，伏立诺他为既往治疗失败的患者提供了一种全新作用机制的口服治疗选择。与传统化疗或生物疗法相比，它通过表观遗传调控发挥作用，为疾病管理增加了新的维度。虽然其单药缓解率并非极高，且副作用需管理，但它证明了针对染色质修饰进行药物治疗的可行性，并为后续更多HDAC抑制剂的开发奠定了基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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