卡那单抗是抗IL-1β单克隆抗体,用于多种周期性发热综合征(CAPS、TRAPS、HIDS/MKD、FMF)、活动性斯蒂尔病及成人痛风发作。皮下注射,给药间隔依病种为4周或8周。主要风险包括严重感染、结核再激活及巨噬细胞活化综合征,治疗期间禁止接种活疫苗。白介素1β是体内引发炎症、发热、关节痛的关键“炎症信号分子”,在周期性发热、斯蒂尔病、痛风患者体内水平显著升高。卡那单抗能够特异性识别并结合白介素1β,阻断其炎症作用,从而快速减轻炎症、缓解发热、关节痛、皮疹等症状,并减少疾病反复发作。
一项随机Ⅲ期临床试验证实卡那单抗对CAPS患者具有临床疗效。CAPS是一组罕见的遗传性自身炎症性疾病,由NALP3/CIAS1基因单点突变导致IL-1β生成增加引起[2]。CAPS包含一系列疾病谱,可分为以下亚型:(1)家族性冷自身炎症综合征,又称家族性冷荨麻疹;(2)穆克尔-韦尔斯综合征;(3)新生儿起病多系统炎症性疾病,又称慢性婴儿神经皮肤关节综合征(CINCA)。卡那单抗治疗可降低IL-1β诱导的下游介质水平,包括IL-1β自身、IL-1β通路相关基因、血清淀粉样蛋白A(SAA)与C反应蛋白(CRP)等急性期蛋白,使多数患者症状快速缓解。卡那单抗以商品名ILARIS在全球40余个国家获批用于治疗CAPS。
在自身炎症性疾病的治疗中,传统药物如非甾体抗炎药、糖皮质激素或秋水仙碱等,虽然对部分患者有效,但往往存在疗效不足、副作用大或无法控制所有症状等问题。卡那单抗的出现革新了这类疾病的治疗格局。以家族性地中海热为例,关键临床试验表明,接受卡那单抗治疗的患者,其疾病完全缓解率可达60%以上,显著降低了发热和疼痛的发作频率与强度。对于传统治疗反应不佳的全身型幼年特发性关节炎患者,它也能快速、有效地控制发热、皮疹和关节症状,改善患者的生活质量。卡那单抗的给药方式为皮下注射,通常每四周或八周一次,这种长间隔的给药方案为患者,尤其是儿童患者及其家庭,提供了极大的便利性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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