Dravet综合征（Dravet Syndrome,DS）属于罕见、起病于婴幼儿期的癫痫性脑病。疾病特点为发作类型多样、发作频繁，易出现热性惊厥持续状态；多数患者对多种抗癫痫药物应答不佳，常合并发育迟缓、行为异常，给患者家庭及医疗体系带来较大压力。既往针对该综合征的有效治疗选择有限。司替戊醇（Stiripentol，商品名Diacomit）获批用于Dravet综合征，填补了该疾病的一项治疗选择，目前该药确切作用机制尚未完全阐明。

　　现有研究提示司替戊醇存在多重药理作用。该药可抑制GABA转运体GAT-1，减少突触间隙γ-氨基丁酸（GABA）重摄取，增强GABA能抑制作用；同时可作用于神经元电压门控钠通道与钙通道，稳定神经元膜电位，降低异常放电。此外，还可调节谷氨酸能兴奋性传递，对部分GABAA受体亚型产生别构调节效应。司替戊醇能够抑制细胞色素P450酶，主要为CYP2C19、CYP3A4，这一药代动力学特点，可在与氯巴占联用时升高氯巴占血药浓度，同时也带来药物相互作用风险。司替戊醇用于确诊Dravet综合征的儿童及成人，一般作为丙戊酸钠联合氯巴占方案的辅助治疗药物。因其药理与代谢特点，临床使用需谨慎，遵从医嘱。

　　司替戊醇有口服混悬液与胶囊两种剂型。药物启动、剂量调整，必须由具备儿童癫痫综合征诊疗经验的神经科医师完成。受复杂药代动力学与药物相互作用影响，用药期间需要密切监测血药浓度与临床发作情况。常见不良反应包括嗜睡、食欲下降、体重降低、共济失调、震颤、构音障碍、流涎增多、恶心等消化道症状；也可能出现易激惹、焦虑等行为改变。肝功能异常属于需要监测的潜在不良事件。

　　司替戊醇的研发体现了罕见病药物与孤儿药政策的协作，可为部分Dravet综合征患者控制癫痫发作、改善生活质量。虽然详细作用机制仍有待进一步研究，临床试验证据支持其在Dravet综合征治疗中的临床价值。对于机制复杂的罕见疾病，可在机制尚未完全阐明的前提下，依托严谨的临床试验证据指导临床用药。后续研究将进一步解析司替戊醇完整作用机制，探索用药优化方案，完善Dravet综合征长期管理策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)主要适用于与Dravet综合征相关的癫痫发作

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