司替戊醇 有效地控制了Dravet综合征相关的癫痫发作,帮助患者减少抽搐的频率和严重程度。它作用于中枢神经系统,通过增加大脑抑制性神经递质GABA的水平来减轻神经冲动。司替戊醇通常与其他抗癫痫药物联合使用,以增强治疗效果。 中山大学附属第七医 ...
2023年初,基于显示蛋白尿减少的数据,双内皮素-血管紧张素受体拮抗剂 斯帕森坦 (sparsentan)成为美国食品和药物管理局批准用于治疗IgA肾病(IgAN)的第一种非免疫抑制疗法。在2023年ASN肾脏周上提交的两项新临床试验进一步支持了这种疗法的肾脏保护潜力, ...
近年来,GLP-1受体激动剂(比如大家熟悉的司美格鲁肽)成为了医学界的“晋网红”,迅速吸引了无数目光。这款药物不仅能帮助控制食欲,还能促进胰岛素分泌,提升代谢,就像为身体按下了“加速”按钮。无论是在减重领域表现出色,还是在心血管疾病的预防上 ...
Jyseleca( 非戈替尼 Filgotinib)作为另一种Janus激酶抑制剂(JAK抑制剂),适用于治疗对一种或多种改善疾病的抗风湿药物(DMARDs)反应不足或不耐受的中重度活动性类风湿性关节炎(RA)的成年患者。非戈替尼可以单独使用或与甲氨蝶呤(Methotrexat,MTX ...
贝组替凡 (Belzutifan,Welireg)的说明书、临床试验、用法用量是一种由美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗与Von Hippel-Lindau(VHL)林岛综合征相关的癌症的药物。VHL林岛综合征是一种罕见的遗传疾病,会导致体内多个部位形成肿瘤和囊肿,包 ...
非戈替尼 是一种口服的JAK1优先抑制剂。已在欧盟、英国、日本等多个国家和地区获批,主要用于治疗成人类风湿性关节炎患者。该药物可以单独使用,也可以与甲氨蝶呤联合使用。此外,非戈替尼的新适应症溃疡性结肠炎也已在多国提交了申请。 克罗恩病( ...
斯帕森坦 是一种口服药物,属于双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂,专门用于治疗特定类型的肾脏疾病,包括IgA肾病(IgAN)。它通过阻断血管紧张素II受体(AT1)和内皮素1受体(ETA),减少蛋白尿,并可能延缓肾功能衰退。 适应症 IgA肾病患者, ...
康奈非尼 (Braftovi,通用名:encorafenib)是一种靶向抗癌药物,由Array BioPharma开发,目前由辉瑞公司(Pfizer)负责生产和销售。 康奈非尼 (Encorafenib)是一种激酶抑制剂,主要用于治疗具有BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素 ...
肿瘤是一类严重威胁人类健康的疾病,而瑞戈非尼片作为一种新型的抗肿瘤药物,为患者带来了新的希望。 瑞戈非尼 (Stivarga)是一种口服抗癌药物,主要用于治疗转移性结直肠癌、胃肠间质瘤和肝癌。它通过抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞的增殖来发挥作用 ...
托法替尼 是一种JAK抑制剂,能有效地选择抑制JAK3,同时对JAK1、JAK2也有抑制作用,从而在细胞因子水平异常的体系中阻断JAKs介导的一系列细胞因子信号通路,抑制异常免疫信号的传导。JAK抑制药干扰细胞因子受体信号的传 ...
结直肠癌若携带KRAS G12C,传统二线伊立替康单药客观缓解率不足5%,患者常在腹泻与骨髓抑制间徘徊。突变KRAS持续激活下游通路,推动肿瘤快速进展。 索托拉西布 通过不可逆结合KRAS G12C突变半胱氨酸,将异常蛋白锁定在非活性构象,从而阻断增殖信号。Cod ...
子宫内膜癌是女性生殖系统常见的恶性肿瘤,其中一部分患者属于错配修复功能缺陷或高度微卫星不稳定性亚型,这一特性意味着肿瘤细胞的DNA复制纠错能力丧失,导致基因突变大量积累,进而产生大量异常蛋白质。这些异常蛋白质可以被免疫系统识别为“非己”抗 ...
免疫介导的炎症性疾病,如银屑病、银屑病关节炎和炎症性肠病等,拥有复杂的病理生理机制,但常常共享一些关键的炎症信号通路,这为开发“一药多治”的广谱抗炎药物提供了理论基础。长期以来,患者往往需要面对疗效波动、用药不便或安全性顾虑等挑战,特 ...
肾细胞癌是成年人中最常见的肾脏恶性肿瘤,其中透明细胞癌亚型占据了约70%至80%的比例。这一亚型的发生发展与VHL基因的失活密切相关,VHL蛋白的功能缺失会导致缺氧诱导因子-2α无法被正常降解,从而在细胞内异常积聚。HIF-2α的持续激活会启动一系列促进 ...
在当代肿瘤治疗向精准化方向发展的背景下, 比美替尼 作为针对特定基因突变设计的靶向药物,代表了肿瘤治疗个体化的重要进展。这种高度选择性的MEK抑制剂通过精确干扰癌细胞的异常信号传导,实现了对肿瘤生长的有效控制,同时最大程度地减少对正常细胞的 ...
头颈部鳞癌一旦局部复发或远处转移,手术与放疗常因组织损伤受限,化疗缓解短暂。约90%的复发头颈部鳞癌高表达EGFR,信号持续放大,推动肿瘤侵袭与免疫逃逸。帕尼单抗通过与EGFR胞外结构域高亲和力结合,阻断配体激活,诱导细胞周期停滞并促进抗体依赖的 ...
随着精准医学的发展,肿瘤治疗不再仅仅依据原发部位,而是越来越重视其分子特征。错配修复功能缺陷作为一种重要的生物标志物,可见于子宫内膜癌、胃癌、小肠癌、结直肠癌等多种实体瘤中,虽然在不同癌种中的发生率不同,但都预示着肿瘤具有高度的基因突 ...
斑块状银屑病是一种常见的慢性、免疫介导的炎症性皮肤病,其特征是皮肤细胞过度增殖和异常分化,形成覆盖银色鳞片的红色斑块,常伴有瘙痒、疼痛和不适,对患者的身心健康和生活质量造成双重负担。传统的治疗方法包括外用药物、光疗和系统性疾病修饰抗风 ...
VHL综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病,由VHL基因的胚系突变引起,患者一生中面临多器官肿瘤发生的风险,包括肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤以及视网膜血管瘤等。传统管理策略依赖于频繁的影像学监测和一旦肿瘤长到一定大 ...
皮肤T细胞淋巴瘤的早期表现常被误认为湿疹,红斑脱屑多年后才确诊,患者已历经外用激素、光疗乃至化疗,仍难阻止疾病向斑块、肿瘤期进展。恶性T细胞通过过度表达组蛋白去乙酰化酶HDAC,把本应活跃的抑癌基因紧紧锁在染色质里,细胞于是无限增殖。 伏立诺 ...

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