瑞普替尼 是一种具有广谱抑制活性的新一代小分子靶向抑制剂，其核心药理作用在于能够高效且选择性地抑制ROS1、TRK以及ALK等多个关键激酶的活性。该药物通过精准作用于这些与肿瘤发生发展密切相关的信号通路，展现出强大的抗肿瘤潜力，尤其适用于存在相 ...
RSV是一种单股负链RNA病毒，包含10个基因，编码11种蛋白质。其中融合蛋白F序列高度保守，可以用来诱导产生中和抗体抑制RSV活性。融合蛋白F以三聚体形式存在，包含融合前（Pre-F）和融合后（Post-F）两种构象。Pre-F是一种亚稳定结构，当病毒与细胞发生融 ...
RSV是婴幼儿时期最常见的呼吸道病原体之一，几乎所有孩子在2岁前都会感染一次。它的“威力”不容小觑，尤其是对年幼的宝宝。RSV感染初期可能只是发烧、流鼻涕等普通感冒症状，但它很快（通常在2-4天内）就可能发展为毛细支气管炎或肺炎，导致孩子出现剧 ...
重度嗜酸粒细胞性哮喘是指在重度哮喘基础上，同时存在嗜酸粒细胞介导的气道炎症的一类哮喘亚型。“重度哮喘”：指经规范的高剂量吸入性糖皮质激素联合长效β受体激动剂，或再联合其他控制药物治疗后，仍不能达到良好控制；或需要持续使用这些高剂量药物 ...
在雌激素受体阳性（ER+）且人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的早期乳腺癌治疗领域中，辅助内分泌治疗（ET）目前已被确立为一种标准且广泛应用的治疗方案。尽管这一疗法在控制病情和延缓疾病进展方面展现出显著成效，但临床实践表明，患者群体中依然面临 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一款Rho相关蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，其通过下调STAT3减少Th17细胞的过度活化，并上调STAT5增强Treg细胞的功能，从而调节免疫系统平衡。2021年7月，该产品首次在美国获批上市，用于治疗既往至少接受过二线治疗后失败的12岁及以上慢 ...
继发性甲状旁腺功能亢进（HPT）是慢性肾脏病患者中一种常见的、较为严重的疾病。患者肾功能下降时，为维持体内钙和磷处于正常水平，甲状腺会发生应激性亢进，促进甲状旁腺(PTH)腺素分泌增加。然而，最终患者的这种应激性补救措施并不足以长期维持机体的 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米粒 用于治疗局部晚期不可切除性或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤，这是FDA批准的首款用于治疗成人晚期恶性PEComa的药物，也是继注射用紫杉醇（白蛋白结合型）之后，白蛋白技术开发上市的第二款产品。 西罗莫司白蛋白结 ...
卡那单抗 （ILARIS、Canakinumab）由瑞士诺华制药公司研发生产，是全人源的IL-1β单克隆抗体，高亲和力选择性阻断IL-1β与IL-1受体结合，半衰期28 d，每4~8周皮下注射。卡那单抗不能完全透过血脑屏障，肾功能损害不影响其药代动力学。安全性耐受性可， ...
贝拉西普 是一种选择性T细胞共刺激阻断剂，于2011年6,915日由美国食品药品监督管理局批准用于预防成年肾移植患者的急性排异反应。其作用机制是与抗原递呈细胞上CD。和cD结合，从而阻断CD：介导的T细胞共刺激信号传递，抑制T细胞活化。其常见的严重不良 ...
全球超数亿人受脂肪肝困扰，而针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）伴肝纤维化的首款药物—— 瑞司美替罗 （Resmetirom，商品名Rezdiffra）的获批，无疑为无数患者带来了“逆转肝纤维化”的曙光。它是一种甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，主要作用于肝脏， ...
伐美妥司他 （Valemetostat）是一种新型的EZH1/2双重抑制剂，通过同时靶向并抑制EZH1和EZH2这两种组蛋白甲基转移酶的活性，从而发挥其独特的抗肿瘤作用。该药物的成功上市，为临床上难治性T细胞淋巴瘤患者提供了一种全新的、基于表观遗传学机制的靶向治 ...
哮喘是常见的气道慢性炎症疾病，主要特征是多变和复发的症状、可逆性气流阻塞，和支气管痉挛，常见症状表现为喘息、咳嗽、胸腔紧迫、胸闷和呼吸困难等。根据世卫组织的统计，2016年全球有3.39亿人患有哮喘，417,918人因哮喘死亡。近年来哮喘的发病率呈逐 ...
转甲状腺素蛋白是一种主要由肝脏产生的四聚体蛋白，负责运输维生素A-视黄醇结合蛋白和甲状腺素。TTR分子的不稳定性和蛋白水解裂解导致四聚体解离成二聚体和单体，随后的单体错误折叠产生可溶的错误折叠聚集体和不溶性聚集体。不溶性聚集体最终形成淀粉样 ...
Amvuttra 是一种化学修饰的双链小干扰核糖核酸（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素（TTR）信使RNA（mRNA），并与含有三个N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）残基的配体共价连接，使siRNA能够传递到肝细胞。Vutrisiran通过RNA干扰导致突变型和野生型TTR mRNA ...
急性髓系白血病（AML）作为一种髓系恶性浸润性疾病，以骨髓、血液及其他组织中髓系前体细胞积聚，成熟血细胞生成减少为特征。 格拉吉布 是一种跨膜蛋白Smoothened（SMO）的口服抑制剂，参与刺猬（Hh）信号通路。2018年11月获美国食品药品监督管理局（FDA ...
在乳腺癌患者中，HR+/HER2-通常被认为是预后较好的一类。但现实很残酷：一旦伴有PIK3CA突变，患者往往会在内分泌治疗期间，甚至刚刚治疗没多久就出现耐药。这是因为PIK3CA基因突变，直接导致了PI3K信号通路的异常活化。如果把癌细胞比作一辆车，这个突变 ...
三阴性乳腺癌（TNBC）约占所有乳腺癌病例的15%，全球每年估计有345,000例新诊断3,4。在美国，2025年估计有32,000至48,000例被诊断为三阴性乳腺癌5,6。TNBC在较年轻和绝经前女性中更常见，并且在黑人和西班牙裔女性中更为普遍。转移性TNBC是最具侵袭性的 ...
沃拉西地尼 （Voranigo）是一种具有脑渗透性且高度选择性的口服小分子药物，它作为异柠檬酸脱氢酶-1IDH1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶IDH2-2（IDH2）的双重抑制剂，能够精准地抑制由基因突变所产生的异常IDH1和IDH2蛋白。在携带IDH突变的神经胶质瘤治疗中， ...
拉泽替尼 是治疗某些成人EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗药物，它通过延长癌症进展前的时间来帮助延长患者寿命。Lazertinib是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对EGFR突变更具选择性，并且在大脑中具有活性。Lazertinib与Rybrevant（amivantamab- ...
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