作为一种首创的口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，其有效成分为 达普司他 ，为患有症状性贫血、且正在接受透析的慢性肾脏病成年患者提供了一种不同于传统注射促红细胞生成素的全新治疗路径。慢性肾病贫血的主要成因是肾脏产生的促红细胞生成素不足以 ...
作为一种新型、高选择性的口服小分子激酶抑制剂，其有效成分为利特昔替尼，专门用于治疗符合特定条件的、对传统局部或全身治疗效果不佳的严重斑秃成人及青少年患者。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统错误地攻击毛囊，导致头发、眉毛、睫毛等部位出现 ...
在2型糖尿病的管理中，患者常面临血糖波动与多种代谢异常叠加的挑战，部分病例还伴有心血管疾病风险升高。传统口服降糖药虽能改善部分指标，但在血糖长期稳定与综合风险控制方面存在局限。GLP-1（胰高血糖素样肽-1）是一种肠道分泌的激素，可在进食后促 ...
器官移植受者及部分免疫功能低下患者，由于免疫系统无法有效清除潜伏或外源性巨细胞病毒（CMV），在术后或病情进展过程中面临较高CMV感染及相关并发症风险。CMV感染可导致肺炎、胃肠炎、视网膜炎及播散性疾病，显著影响患者康复与长期生存。在不能使用静 ...
一些非小细胞肺癌、甲状腺癌以及其他实体瘤的肿瘤生长，与RET基因的融合或突变密切相关。这类基因改变会使RET蛋白在不存在正常配体的情况下持续活化，向下游传递促增殖与抗凋亡信号，驱动癌细胞不断扩增。在含铂化疗、抗血管生成药物或多激酶抑制剂治疗 ...
部分非小细胞肺癌患者的肿瘤携带KRAS基因G12C位点突变，这一变化会使原本受控的RAS蛋白处于持续活化状态，不断向下游传递增殖与存活信号，驱动癌细胞在缺乏外界刺激的情况下持续扩增。在含铂化疗与免疫检查点抑制剂等多线治疗后，仍有患者出现疾病进展， ...
血小板减少症是慢性肝病（CLD），尤其是拟行有创操作患者常见的临床挑战，显著增加出血风险，影响诊疗进程。传统升血小板手段如血小板输注，存在供应限制、潜在感染风险和疗效短暂等局限性。阿伐曲泊帕作为一种新型、口服、小分子血小板生成素受体激动剂 ...
在某些基因重排的急性白血病中，异常的转录调控因子会“劫持”一种关键的染色质修饰复合物，将其错误地募集到特定的基因组位点，导致控制血细胞正常分化与自我更新的关键基因表达程序失调，进而驱动白血病发生。 瑞维美尼 是针对该复合物中关键蛋白的小 ...
一些中重度类风湿关节炎与特应性皮炎患者的病程，与体内多条炎症细胞因子信号的持续过度激活有关。这类信号依赖JAK1与JAK2激酶介导的细胞内传递，使促炎因子不断驱动免疫细胞浸润与组织损伤。在常规改善病情抗风湿药或外用控制不佳的情况下，患者面临反 ...
依鲁替尼 是一种口服小分子抑制剂，靶向布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），该酶是B细胞受体（BCR）信号通路中的关键介质。在多种B细胞恶性肿瘤中，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM），BCR通路异常活化驱动肿瘤细胞增殖 ...
KRAS基因被称为肿瘤驱动基因的“老大哥”，在人类癌症中突变率超三成，其中G12C位点突变在非小细胞肺癌中约占百分之十三。但因其表面光滑如球、缺乏小分子结合口袋，过去四十年被视为“不可成药”靶点。转折点出现在二〇一三年——科学家发现KRAS G12C突 ...
在部分B细胞来源的恶性血液肿瘤里，异常活跃的信号像不断发出的错误指令，驱使癌细胞无止境地增殖与存活。套细胞淋巴瘤与慢性淋巴细胞白血病就是这类疾病的代表，它们的生长高度依赖B细胞受体通路，而该通路的核心节点之一便是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）。 ...
非达霉素 是一种口服、窄谱的大环类抗生素，其抗菌作用机制在于高度选择性地抑制细菌遗传物质转录过程中的关键酶，从而阻断细菌蛋白质的合成。该药物被批准用于治疗由特定细菌引起的成年及儿童患者的肠道感染，尤其被视为预防该感染复发的一线选择，因 ...
在肿瘤学领域，越来越多的研究揭示了肿瘤细胞不仅存在基因突变，其细胞代谢途径也发生了深刻而广泛的重编程，这种代谢重编程是肿瘤发生、发展和维持的重要特征。急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）作为一种侵袭性的血液系统恶性肿瘤，其发病 ...
在肿瘤信号网络的“指挥链”中，MAPK通路如同一条贯穿增殖、分化与存活的“主干道”，而MEK1/2激酶则是这条干道上承上启下的“中继站”——接收上游BRAF突变体（如V600E/K）的激活信号，向下游ERK传递指令，驱动肿瘤细胞无限分裂。长期以来，针对BRAF的 ...
斑秃是一种常见的非瘢痕性脱发，属于免疫介导性疾病，患者毛囊周围会出现淋巴细胞浸润，导致生长期毛囊提前进入休止期，从而引起突发或渐进性脱发。除皮肤表现外，部分免疫相关疾病也涉及相似的炎症信号通路异常。近年来，针对致病性细胞因子信号的小分 ...
艾拉司群 为一种口服选择性雌激素受体降解剂，可与雌激素受体结合并促使其构象改变，导致受体降解，从而阻断雌激素信号传导通路。该药被批准用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，且在既往接受过至少一种内分泌治疗后 ...
在ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗中，尽管第一代酪氨酸激酶抑制剂可带来初期应答，但相当一部分患者在一年左右出现疾病进展，主要归因于靶区外突变或融合变异引发的获得性耐药。如何突破既有药物的耐药瓶颈、延续患者的无进展生存，是临床亟待解决的难题。 ...
晚期或转移性尿路上皮癌的治疗一直面临挑战，尤其是在一线含铂化疗失败后的患者中，治疗选择有限且预后不佳。 厄达替尼 的出现，为部分携带特定基因改变的患者群体提供了新的治疗契机。其临床应用的核心在于依据明确的分子生物标志物进行患者筛选。 ...
在晚期尿路上皮癌（UC）的治疗中，当标准化疗和免疫检查点抑制剂失效后，患者面临有限的后续选择。然而，约15%–20%的病例存在FGFR2或FGFR3基因变异——包括点突变、拷贝数扩增或染色体易位——这些改变导致FGFR信号持续激活，驱动肿瘤生长。 博珂 （Erd ...
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